美國時間4月30日，專注於開發基因療法腺相關病毒(AAV)載體的Capsida Biotherapeutics宣布，獲A輪募資5000萬美元，還與艾伯維(AbbVie)達成合作，獲高達8000萬美元的預付款和1000萬美元的股權投資，後期權利金與開發里程碑金高達5.3億美金，雙方將共同開發3項針對嚴重神經退化性疾病的基因療法。
 
Capsida在A輪募資時，獲Versant Ventures與Westlake Village BioPartners共投資5000萬美金。
 
Capsida執行長Robert Cuddihy表示，與其他類型的中樞神經(CNS)細胞相比，該公司特殊的蛋白質外殼已證明對星狀膠細胞(astrocytes)、神經膠質細胞的趨向性顯著增加，可將遺傳物質帶入神經細胞的能力，這顯示該療法具有可治療神經元細胞疾病的潛力。
 
Capsida的AAV可靶向大腦的能力引起了艾伯維的注意。艾伯維與Capsida成立藥物聯盟，將共同開發3項針對嚴重神經退化性疾病的基因療法。
 
Capsida將找尋、開發適合的蛋白質外殼，並結合艾伯維的創新治療方法，根據協議，Capsida將獲得8000萬美元的現金和1000萬美元的股權投資。
 
對於前2項基因療法，艾伯維若對其行使選擇權，Capsida將獲得5.3億美元的權利金和開發里程碑金，其中不包含銷售的里程碑金額。艾伯維將負責進一步療法開發，到批准後與商業化。
 
而對第3項基因療法，艾伯維行使選擇權後，Capsida將有權進行人體的概念性驗證(PoC)，後續開發與商業化則由艾伯維接手，研發成本將由雙方共同承擔，如獲批准，Capsida和艾伯維可以共同在美國推廣該療法。
 
Capsida是一家加州新創公司，利用創新工程化的蛋白質外殼將基因療法精準遞送到細胞，Capsida表示，AAV工程平台可產生針對特定組織優化的蛋白質外殼，並限制遺傳物質進入非治療標靶組織與細胞。
 
Capsida的技術是來自加州理工學院神經科學與生物工程學教授Viviana Gradinaru，其高通量AAV工程平台利用機器學習從數十億個經設計的蛋白質外殼中篩選出，可精準靶向不同組織(包含中樞神經組織)的外殼。
 
Capsida自己本身的前臨床計劃集中於神經發育和神經退化性疾病，由於基因療法難以靶向大腦，因此該領域的基因療法一直未有顯著進展，Capsida預計在2021年進行首批候選藥物的IND申請，2022年進行臨床試驗。
 
Capsida也計劃利用A輪募資5000萬美金設立製造工廠，並將該平台推進到非中樞神經系統中。
 
通過Versant和Westlake的固定投資，以及與艾伯維的合作，Capsida計劃今年將其50名團隊成員擴大到約100名，以抓住基因治療領域持續成長的機會。
 
目前FDA已批准兩種基因療法，包含羅氏子公司Spark Therapeutics的Luxturna和諾華(Novartis)的Zolgensma，以及許多正在開發的基因療法均是使用AAV，Capsida指出，常會發現自然變異的AAV載體運送遺傳物質進入人體內某些類型細胞的能力有限，代表可能需要注射更高劑量，但同時也會增加人體免疫反應或其他與病毒載體相關的併發症風險。
 
參考資料：https://medcitynews.com/2021/05/capsida-unveils-140m-abbvie-alliance-tech-that-takes-gene-therapy-to-the-brain/?rf=1
 
(編譯/李林璦)