美國時間22日，在有了一年內成功將新冠肺炎(COVID-19)疫苗落地的經驗後，美國總統拜登(Joe Biden)提議在美國國家衛生研究院(NIH)內設立一個新的研究機構─衛生高級研究計劃局(Advanced Research Projects Agency for Health, ARPA-H)，資金將源於2022財年預算中的65億美元，以促進預防、檢測和療法取得突破性發展，領域擴及阿茲海默症、糖尿病及癌症。

白宮科技政策辦公室主任兼總統科學顧問Eric S. Lander與NIH院長Francis S. Collins並將該規劃的緣由與目標發表於《Science》。

Francis S. Collins指出， ARPA-H將成為「大膽、創新想法」的孵化器，針對風險太高、成本高、耗時、涉及利益相關者之間的複雜協調、受限於市場規模小、不受商業投資青睞、可能無法立即為企業帶來足夠的現金的創新療法。

「ARPA-H應該預期到其支持大部分計畫都會失敗，若沒有如此，那麼代表ARPA-H過於迴避風險。最好加速創新療法的方法就是讓其在早期試驗中失敗，以提前解決關鍵風險因子。」Francis S. Collins寫道。

Francis S. Collins指出，ARPA-H將以美國國防部的高級研究計劃局(DARPA)為原型，DARPA成立60多年，一直為國防部帶來突破性進展。

「美國正處於科學突飛猛進的時刻，但下一步的挑戰是：我們還能做些什麼來加快醫學和健康變革與突破創新的步伐？」Francis S. Collins寫道。

因此，ARPA-H將致力於推動大學、非營利組織和政府旗下實驗室的基礎研究。

往回追溯，大部分FDA批准的新藥在前期都有NIH的支持，再透過製藥業、生物技術公司的開發跟銷售將新療法、醫材帶到患者身邊，目前已經有約8000種藥物，其中包含1300種抗癌藥物，是透過這樣的模式上市。

但是，由於NIH傳統上針對具科學性、創新假設的機制進行研究，而企業的商業考量則是，希望在投資者認為的合理時間範圍內獲取投資回報，因此有許多創新藥物無法從現有機制開發上市。

在計畫成立ARPA-H之前，NIH就有類似的舉措，如NIH在疫情下籌組了2個計畫，包含加速疫苗和療法研發的聯盟「ACTIV」(Accelerating COVID-19 Therapeutic Interventions and Vaccines)，以及檢測加速器計畫—RADx，均是促進政府、企業、非營利組織和學術界之間的合作，加速推動疫苗、檢測的開發測試。

不過雖然上述兩個計畫非常成功，但還是需要一個常規的部門來推動創新療法，這也是ARPA-H的成立目的。

ARPA-H還有一個廣泛的使命，不僅僅是開發療法，首要核心目的也要促進種族、民族、性別、性取向、殘疾和收入的公平，以確保所有患者的健康。

文章中也提議，ARPA-H應任命一名董事，任期為五年，使新組織充滿新鮮創意。

參考資料：https://science.sciencemag.org/content/early/2021/06/22/science.abj8547

(編譯/李林璦)