美國時間14日，由Editas Medicine和Beam Therapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(David Liu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所博士後研究員Andrew Anzalone聯合成立的基因編輯新創公司—Prime Medicine，宣布完成B輪2億美元募資，若加上A輪募資，Prime短期內已籌得3.15億美元資金，該資金將用於推動下一代基因編輯技術研發。
 
Prime於2019年在Arch Venture Partners、GV、Newpath Partners和F-Prime的支持下成立，並完成A輪1.15億美元的投資，去年夏天正式營運，Prime又從原始投資者以及一系列新風險投資公司獲得B輪2億美元募資。
 
Prime主要技術是圍繞在2019年12月，劉如謙與文章第一作者Andrew Anzalone發表在《Nature》期刊上號稱能比CRISPR-Cas9更為精確的最新「Prime Editing」基因編輯技術。
 
該篇研究指出，雖然Prime editing和CRISPR-Cas9都是透過基因體特定位點進行切割，但CRISPR-Cas9會切開DNA的雙股螺旋，藉助細胞自身的修復系統進行編輯，編輯結果較難以控制，也難以讓科學家用想要的序列來覆蓋特定的DNA片段。
 
相較之下，Prime editing是利用改造版的Cas9酵素來識別特定的DNA序列，只會對其中一股DNA造成切口，然後利用一段RNA引導的逆轉錄酶(reverse transcriptase)，在指定的位點進行基因編輯，直接替換掉特定序列。
 
這項結果獲得該領域許多專家肯定，如麻州大學醫學院的生物學家Erik Sontheimer就表示，基因編輯需要多樣化的技術，來執行不同種類的編輯。
 
目前Prime正在致力多個藥物的研發，這些項目主要是針對肝臟、眼睛的疾病，以及可以透過體外編輯幹細胞進行治療的疾病，這些目前都是其他基因編輯公司正在追求的領域，因此Prime目標也將針對更具挑戰性的神經肌肉疾病。
 
Prime與Beam Therapeutics同為劉如謙實驗室成立的基因編輯公司，Prime在初創時期，也獲得Beam許多資源與創新技術的指導，雖然Prime現在已獨立，但兩家公司將繼續在某些領域，如測試分析和製造，共享研究、專業知識和智慧財產權。
 
Prime計畫2021年底前聘僱100多名科學背景員工，預計在2年後將正在開發的產品推進臨床。
 
資料來源：https://www.biopharmadive.com/news/prime-medicine-gene-editing-launch-venture/603312/

(編譯/彭梓涵)