神經退化性疾病新創Vanqua Bio 獲B輪募資8500萬美元

撰文記者 劉馨香
日期2021-09-15
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神經退化性疾病新創Vanqua Bio 獲B輪募資8500萬美元
美國時間14日,開發神經退化性疾病療法的新創公司Vanqua Bio,在B輪募資獲得一系列創投公司與大藥廠禮來(Eli Lilly)的8500萬美元資金,目標在兩年內推動其開發的帕金森氏症候選藥物進入人體臨床試驗。
 
Vanqua的主要發展項目為活化葡萄糖腦苷脂酶(GCase)的小分子,治療帕金森氏症和高雪氏症(Gaucher's disease),為Vanqua首先開發的兩個適應症。此外,阿茲海默症、亨丁頓氏症和肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍症)等疾病的療法,Vanqua也正在開發中。
 
有一部分的帕金森氏症患者具有GBA1基因突變,他們發病的時間較早,病程發展也較快速,為Vanqua Bio欲治療的目標群體。GBA1為編碼GCase的基因,該酶對於調節細胞內的脂質代謝有關鍵作用。
 
GBA1基因突變會導致細胞缺乏GCase,進而破壞溶酶體(lysosome)清除有毒蛋白質的功能,而有毒蛋白質突觸核蛋白(α-synuclein)的堆積,正是代表帕金森氏症發展的標誌物。
 
Vanqua正在開發小分子藥物來活化GCase,使溶酶體恢復清除有毒蛋白質的能力。
 
GBA1基因突變,也與其他神經退化性疾病有關,如高雪氏症和路易氏體失智症(Lewy body dementia)。Vanqua表示,除了帕金森氏症,他們的研究也包括開發高雪氏症的療法。
 
Vanqua的技術平台,是建基於西北大學費恩伯格醫學院(Northwestern University’s Feinberg School of Medicine)神經學主任Dimitri Krainc的研究。
 
除了GCase活化藥物,Vanqua表示其研究,還包括解決先天免疫系統過度活躍,造成數種神經疾病病程加速的項目。Vanqua的產品線,包含針對阿茲海默症、帕金森氏症和亨丁頓氏症,處於探索階段的小分子藥物,以及針對肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍症),處於臨床前開發階段的反義寡核苷酸。
 
Vanqua的B輪募資由Omega Funds領投,其他投資者包括OrbiMed、Surveyor Capital、Avoro Ventures、Casdin Capital、Pontifax、禮來(Eli Lilly)、Logos Capital和Osage University Partners。
 
不過,Vanqua不是唯一針對缺乏GCase開發藥物的公司,Lysosomal Therapeutics於2015年推出一種臨床前的GCase小分子活化劑。該公司在2020年被葡萄牙製藥公司BIAL收購,Lysosomal Therapeutics的帕金森氏項目與研發團隊,成為BIAL新設美國子公司的一部分,稱為BIAL Biotech。BIAL在收購時曾表示,針對GBA1基因突變的帕金森氏藥物BIA 28-6156,預期將在2021年的某個時候開始臨床二期試驗。
 
參考資料:https://medcitynews.com/2021/09/neuro-startup-vanqua-bio-emerges-with-85m-and-a-first-focus-on-parkinsons/
 
(編譯/劉馨香)

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