諾華最貴基因療法Zolgensma新數據 SMA幼童發病前治療9成可行走

日期2022-03-15
(圖片來源:網路)
美國時間14日,諾華(Novartis)公布其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者的基因療法Zolgensma三期臨床試驗SPR1NT最新數據,數據顯示,具有三個SMN2拷貝基因的兒童,在症狀出現前接受治療,結果比同齡相同疾病的兒童,具獨立站立與行走能力,且幾乎沒有神經肌肉疾病跡象。
 
大多數具有三個SMN2備份基因的兒童會發展為SMA第二型,其特徵是無法獨立行走。在三期臨床試驗SPR1NT最新數據,15名兒童在發病前接受治療,有 93%患者可獨立行走,其中11名兒童,有達世界衛生組織(WHO)生長曲線標準。
 
SPR1NT最新數據再次證實,Zolgensma對症狀出現前的SMA兒童,有顯著的影響。此數據也顯示,兒童疾病診斷與早期治療的重要性。
 
Zolgensma這項一次性基因療法於2019年5月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市,適用於2歲以下SMA兒童治療,目前治療費用一次要價212.5萬美元,為目前市場上最貴的藥物。
 
在治療SMA兒童患者上,除了諾華的基因療法,首款被批准的藥物,為百健(Biogen)的Spiraza (nusinersen),該藥需每四個月給藥一次,第一年醫藥費用落在62.5萬至75萬美元,之後每年為37.5萬美元。
 
另外,也有基因泰克(Genentech)開發的Evrysdi(risdiplam)獲得批准,Evrysdi則是以體重定價,對於15磅(約6.8公斤)以下的嬰兒(通常為兩歲以下),年價格低於 10萬美元,每年上限為34萬美元。
 
與一次性治療的Zolgensma不同,使用Spiraza與Evrysdi治療的患者,一生都需要持續性的接受藥物治療。
 
資料來源:https://www.biospace.com/article/phase-iii-trial-reinforces-value-of-novartis-gene-therapy-for-sma-/

(編譯/彭梓涵)