特殊AAV載體技術誘人! 再生元攜ViGeneron 力攻眼科基因療法

日期2022-04-07
特殊AAV載體技術誘人! 再生元攜ViGeneron 力攻眼科基因療法 (圖片來源:網路)

近(6)日,德國基因治療公司ViGeneron宣布,與開發新冠抗體藥物領頭羊之一的再生元(Regeneron)展開合作,兩公司將透過ViGeneron的腺相關病毒載體平台「vgAAV」,開發針對遺傳性視網膜退化疾(IRD)的基因療法。

根據協議,再生元將使用vgAAV平台,針對目標適應症進行療法開發。兩公司均未透露交易金額,不過已知再生元正在支付該交易的預付款,未來也將提供研究資金;最終,再生元可能需再支付期權行使費(option exercise fee)、開發和商業里程碑金,以及銷售權利金。

vgAAV為一項新型的工程重組腺相關病毒載體,能克服目前AAV載體基因療法,在遞送藥物到視網膜下的局限性。

由於該基因療法需針對視網膜中的「光受體細胞」進行治療,但目前的遞送方式可能產生視網膜剝離的風險;因此,可望透過侵入性較小的玻璃體內注射(ntravitreal injection)方式給藥的vgAAV載體,有望將風險降低,同時增強這項靶細胞的基因轉導(transduction)效果。

IRD為一種因基因變異,造成視力模糊、視野狹窄、夜晚視力下降等症狀的疾病,在台灣約影響超過八千位患者。IRD具有多種不同類型,其中「萊伯氏先天性黑矇症」(LCA)為最早發、最易導致失明的一種。

ViGeneron現任執行長,為前諾華(Novartis)執行長Caroline Man Xu。在她的領導下,ViGeneron目前已有針對遺傳性視網膜疾病,和年齡相關的黃斑部病變早期項目開發中;其也正在開發一項治療色素性視網膜炎(即俗稱夜盲症)的基因治療藥物,目前處於IND啟用(IND-enabling)階段。

除了再生元外,百健(Biogen)也在2021年初時宣布和ViGeneron合作,同樣針對遺傳性眼科疾病進行開發。

而再生元雖然以抗體相關技術而聞名,但公司早已透過與其他公司進行交易的方式,探索其他領域。例如其2014年,與Avalanche Biotechnologies簽署了一項6.4億美元的基因治療協議;最近還與Decibel Therapeutics合作,研發治療聽力障礙的相關藥物。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/hunting-next-big-eye-disease-drug-regeneron-gets-deeper-gene-therapies-vigeneron-pact

(編譯/巫芝岳)