今(22)日，台灣醫界聯盟基金會舉辦「醫藥品法規趨勢與產業願景」真實世界數據應用開發系列座談會，邀請到醫藥品查驗中心(CDE)新藥科技組資深小組長陳紀勳醫師、台灣阿斯特捷利康(AZ)醫藥學術處處長陳政斌，分享真實世界數據/真實世界證據(RWD/RWE)法規的國際趨勢、布局與挑戰。
 
國家衛生研究院副院長司徒惠康於致詞表示，衛福部與國衛院合作建置國家級人體生物資料庫整合平台，目前全臺36家Biobank中已經整合了32家，數據多達70萬筆；除此之外，跨部會的國家型健康大數據計畫也在進行中，期待成為學研界、產業界的助力。
 

各國視RWD/RWE為輔助功能 隨機對照試驗仍為黃金標準

 
醫藥品查驗中心(CDE)新藥科技組資深小組長陳紀勳醫師分析，RWD/RWE是一項正在演進中(evolving)的議題，各國還在學習進步，有賴法規監管單位和產業一起合作；但他強烈建議，業者若有RWD/RWE研究的想法，應該及早和法規監管單位諮詢。
 
美國是首先發起RWD/RWE使用的國家，雖然隨機對照試驗(RCT)仍是黃金標準，但存在著難以推及到真實世界、在罕見疾病難以實行、試驗時間與資金成本相當高的限制性；相較之下，RWD能夠為法規監管單位提供輔助功能，產生有效性資料，以支持同產品新適應症的核准、協助上市後研究、改善臨床試驗效率等。
 
陳紀勳認為，歐盟和英國都把RWD/RWE當成輔助RCT的資料，但不會降低既有的法規標準；日本則較為大膽，可做為臨床研究的互補或替代方案(substitute)。
 
至於臺灣，目前也是認為RWD/RWE最好運用在傳統RCT不可行、或是RCT能得到的資訊相當有限的狀況，可能應用在包括：精進及輔助臨床試驗設計、藥品核准前的療效證據輔助、無對照組試驗的外部對照、藥品上市後的監視及安全性評估、上市後仿單資訊的變更等。
 

業界應用RWD挑戰：如何整合數據、滿足各利益相關者？

 
台灣阿斯特捷利康醫藥學術處處長陳政斌，則從業界觀點分享RWD的布局與挑戰。他指出，其實藥廠在開發階段就會加入RWD參考，讓藥廠廣泛了解藥物在更多族群上的應用結果。審查單位針對醫學上未滿足需求高的、較罕見的疾病，也會更期望評估RWD。
 
陳政斌分享，對藥廠而言，他們會評估的許多RWD並非直接與所開發的藥物相關，像是會觀察目前該疾病在各國的未滿足需求、現有藥物的使用情況等。例如：AZ在開發紅斑性狼瘡藥物時，先參考了病人社群平台「Patients Like Me」中的病患情況，進而幫助臨床試驗設計的時程安排，甚至能透過完善的設計，提高臨床試驗成功率。
 
陳政斌說，在藥物的可近性(access)上，需衡量藥物是否符合成本效益、如何衡量藥物對病人的價值，以及能否為病人帶來整體上的改善；例如：評估在某些保險給付情況下，病人長期的使用情況為何。
 
此外，透過穿戴式裝置、感測器等新科技，也能協助臨床試驗評估病人平時的狀況。例如氣喘吸入型藥物，可在吸入裝置上安裝感應器，就能了解病人是否可正確使用藥品、避免有些藥品在臨床試驗中有效，但因為病人在真實世界未能正確操作所造成的限制。
 
而針對目前產業界面臨的挑戰，陳政斌表示，如何整合多體學(multi-omics)的數據、從多樣性高的大數據中取得所需、滿足所有利益相關者(stakeholders)、確保這些取自病人的知識能否回饋到他們身上等，業界都仍在努力中。
 
(報導 / 吳培安、巫芝岳)