近(21)日，Fennec Pharmaceuticals宣布，其開發防止癌症兒童化療聽損的藥物Pedmark (sodium thiosulfate注射液)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。據該公司聲稱，此藥是目前唯一一款能降低兒童，因化療引起聽損的療法。
 
該藥的批准，其實比預期晚了兩年多，此前FDA曾拒絕過該藥多次批准，原因是該公司第三方製造設備問題，以及在安全性與有效性數據上不足夠等問題，而FDA在拒絕批准下，也未要求Fennec提供更多臨床數據。
 
Fennec在2021年5月重新提交申請，同年11月FDA再以製造問題，拒絕該藥批准，今年3月，Fennec提交第三次申請，FDA終在4月接受申請。
 
Pedmark最終的批准則是基於兩項名為SIOPEL 6和COG ACCL0431的關鍵開放、隨機三期臨床研究，該試驗共招募239名受試者，比較單獨在化療藥物治療下，與經Pedmark的輔助療法，能否降低聽力受損的有效性。
 
Pedmark是在患者接受Cisplatin治療後，以靜脈注射的方式給藥15分鐘，數據顯示，與單獨使用化療藥物Cisplatin相比，使用Pedmark輔助療法的患者，在SIOPEL 6和COG ACCL0431兩項試驗中，其聽損發生率顯著下降63%和73.3%。
 
目前臨床報告中最常見的副作用包括嘔吐、噁心、及血液中鈉和鉀含量異常等。
 
Pedmark是Fennec公司唯一的一款藥物，先前已取得優先審查資格與孤兒藥認定。
 
使用化療治療實體腫瘤的兒科患者，通常其五年存活率都能達到85%以上或更高，但由於使用鉑類化療藥，約60%患者可能出現耳朵毒性，進而發生永久性或不可逆的聽力受損，這樣的聽損只能使用助聽器或人工耳蝸來輔助聽覺。
 
Fennec表示，Pedmark是腫瘤學家努力改善兒科患者臨床的重要工具，FDA的批准，終於使Pedmark成為此重大未滿足醫療需求的第一個治療方法。
 
資料來源：https://www.globenewswire.com/news-release/2022/09/21/2520026/0/en/Fennec-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-PEDMARK-Sodium-Thiosulfate-Injection.html

(編譯/彭梓涵)