美國時間21日，禮來(Eli Lilly)宣布，先前已取得美國食品藥物管理局(FDA)加速批准(accelerated approval)，治療局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的首款RET基因融合突變(RET Fusion/mutation)抑制劑—Retevmo，獲FDA准許轉為正式批准。除此之外，FDA還加速批准，其可治療所有轉移性癌種的成年患者。
 
 Retevmo最初是由Loxo Oncology開發，並在2017年啟動臨床試驗招募144名局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者，禮來則在2019年斥資80億美元的價格自Loxo Oncology收購而來。
 
Retevmo以不到三年時間，在2020年獲得FDA加速批准，作為治療非小細胞肺癌的首款RET突變藥物。
 
此次獲得正式的批准，是基於先前加速獲批的144名患者數據，以及禮來額外提交172名患者其18個月的客觀緩解率(ORR)、反應持續時間(DoR)等數據。
 
從316名患者最終數據來看，其中69名未曾接受過任何治療的患者，經Retevmo治療後，臨床數據顯示，其ORR達84%，另外247名曾接受過鉑類化療的患者，ORR則達61%。在DoR方面，接受過化療的患者，DoR為28.6個月，未接受過化療組為20.2個月。
 
而此次取得加速批准，不限癌腫的適應症，則是基於其中41名患者數據，這些患者癌症類型，包含大腸直腸癌、乳癌、卵巢癌、胰臟癌、皮膚癌、肺癌、膽管癌等。
 
數據顯示，經Retevmo治療，不同癌症類型，患者間療效不同，整體反應率平均數據可達44%，中位緩解持續時間為24.5個月，有67%的患者緩解持續時間超過6個月。
 
禮來醫療長David Hyman表示，Retevmo自加速批准以來已經改變了RET突變的非小細胞患者的治療模式，現在又進一步加速批准治療不同癌腫，將在臨床上提供巨大的益處。
 
資料來源：
https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-lillys-retevmo-selpercatinib-the-first-and-only-ret-inhibitor-for-adults-with-advanced-or-metastatic-solid-tumors-with-a-ret-gene-fusion-regardless-of-type-301630358.html

https://endpts.com/with-positive-long-term-data-eli-lillys-ret-drug-notches-full-fda-ok-2-years-after-accelerated-approval/

(整理編譯/彭梓涵)