近(19)日，腫瘤學公司Salarius Pharmaceuticals宣布，其開發治療伊文氏肉瘤(Ewing sarcoma)和FET重排肉瘤(FET-rearranged sarcomas)的 LSD1蛋白質降解藥seclidemstat，因受試者死亡，已自願暫停臨床1/2期試驗。消息一出Salarius公司股價下跌27%。
 
該名受試者是轉移性FET重排肉瘤患者，患者在試驗期間死亡，而其死因被認為與未預期嚴重藥品不良反應(SUSAR)有關。
 
Salarius已接受一個獨立的安全審查委員會建議，先暫停臨床試驗並等待進一步調查，其餘受試者也正在與專責醫師討論後續的治療。除了已通報美國食品藥物管理局(FDA)，Salarius希望今年晚些能公布試驗的中期數據。
 
Seclidemstat正在進行的臨床1/2期試驗，是一項多臂研究，在第一組研究中，共招募30名伊文氏肉瘤患者，已評估seclidemstat與topotecan和cyclophosphamide聯合療法的安全性與有效性。
 
第二組患者試驗，則招募15名漿液形脂肪肉瘤(myxoid liposarcoma)進行seclidemstat單一療法的評估；第三組患者試驗，則是招募15名FET重排肉瘤或伊文氏肉瘤患者進行seclidemstat單一療法的評估。
 
Seclidemstat是一款 LSD1蛋白質降解藥，LSD1是一種去甲基酶，LSD1在臨床上已被證實在肉瘤癌組織中大量表現，是肉瘤治療的重要生物標記。Seclidemstat先前也已獲得伊文氏肉瘤快速通道資格(FTD)、孤兒藥資格(ODD)、和罕見兒科疾病認定(RPD)。
 
伊文氏肉瘤是種罕見的中高度侵襲性和轉移性骨肉瘤，該疾病因基因轉位並形成融合基因所引發，好發於20歲以下兒童和青少年，發生率為每十萬中0.1人。
 
資歷來源：https://www.biospace.com/article/salarius-stock-plunges-27-percent-after-death-in-sarcoma-trial/

(編譯/彭梓涵)