美國時間24日,荷蘭基因治療公司uniQure 宣布以4.5億美元現金,將旗下針對B型血友病(hemophilia B)患者的基因療法etranacogene dezaparvovec出售予CSL Behring,當天uniQure 股價下跌了15%。
Etranacogene dezaparvovec是由AAV5病毒載體組成,該載體攜帶一個基因盒,具有受專利保護的Padua IX變種(FIX-Padua)。這次合作將可利用CSL Behring在血液學領域的全球影響力和商業基礎設施,以加速全球B型血友病患者對Etranacogene dezaparvovec的獲得。
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