美國時間27日，Acer Therapeutics宣布其與瑞士合作夥伴Relief Therapeutics合作開發治療尿素循環代謝障礙(UCD)的口服懸浮藥Olpruva，在6月收到美國食品藥物管理局(FDA)完整回覆函(CRL)、重新補件申請後，終於獲得FDA批准，比PDUFA最後期限2023年1月15日提早兩週批准。
 
Olpruva是一種苯基丁酸鈉(NaPB)的口服懸浮製劑，不過苯基丁酸鈉具有令人不快的味道，Acer Therapeutics則利用微膠囊化製程技術，降低這些化合物的氣味，以增加藥物醫囑性。
 
Acer Therapeutics在完成臨床試驗，遞交查驗登記(NDA)申請後，今年6月，收到FDA發布的CRL，表示要對其第三方合約製造商進行檢查，不過並未要求額外的臨床或藥代動力學研究。隨即7月，Acer Therapeutics與第三方製造商迅速準備下，重新提交Olpruva的NDA申請。
 
Acer Therapeutics前身為Opexa Therapeutics，該公司專注在罕見疾病藥物開發，目前旗下臨床產品線，包括：治療橡皮人症候群(Ehlers-Danlos Syndrome，EDS)的Edsivo、治療誘發性血管縮舒症候群(iVMS)和創傷後壓力症候群(PTSD)、急性壓力症(ASD)的osanetant，與Olpruva另一適應症楓漿尿症(MSUD)、含傳染病用藥emetine等。
 
Olpruva是Acer Therapeutics第一項獲得FDA批准的產品，此次的批准也讓Acer Therapeutics可獲得馬拉松資產管理公司(Marathon Asset Management)先前承諾的4250萬美元。
 
尿素循環代謝障礙是一種罕見的遺傳疾病，其編碼尿素循環的酵素因基因突變，導致可對氨解毒的酵素，如氨甲醯磷酸合成酶(CPS)、鳥氨酸轉氨甲醯轉移酶(OTC)或精氨琥珀酸合成酶(AS)等無法生成。
 
因此患者體內的氮會以氨的形式積聚在血液中，造成高氨血症，氨透過血液到達大腦時，容易造成嗜睡，嚴重會造成不可逆的腦損傷、昏迷或死亡。
 
資料來源：https://endpts.com/acer-and-relief-win-approval-for-olpruva-following-inspection-issues/

(編譯/彭梓涵)