美國時間26日，基因療法公司XyloCor Therapeutics公布其開發治療難治性心絞痛的一次性基因療法XC001，臨床1/2期第2階段試驗結果，數據顯示患者在治療後6個月，無嚴重不良事件與安全性問題，近一半患者在正常身體活動下不會引發心絞痛，心臟缺血情況減少，達到試驗所有的安全性和探索性目標。
 
XC001這項基因療法，目的是繞過病變的血管，促進心臟中新的血管生成，以增加血液流動，減輕心絞痛引發相關的胸痛。
 
XC001的治療策略是透過一次性的局部給藥，心臟外科醫生會透過小型開胸手術，將XC001直接施用於心肌，這種方法可讓XC001在心臟中有更高的基因表現，同時也減少經全身循環產生的相關副作用。
 
此次數據是基於名為EXACT的多中心、開放標籤、單臂1/2期研究的第2階段試驗結果，試驗共招募28名心臟供血不足、目前無治療方案的難治性心絞痛患者，以評估在接受XC001治療後6個月後的安全性與有效性。
 
數據顯示，所有患者沒有嚴重不良事件或安全問題，該研究還發現，治療前大部分患者其常規的活動明顯受限，但治療後6個月，有近一半的患者的運動能力有所提高，且胸痛發作的情況減少。
 
患者的心臟正子放射顯微斷層掃描儀(PET)成像數據顯示，心臟缺血的負荷(ischemic burden)也明顯減少，所有試驗達到安全性與探索性目標的終點。
 
難治性心絞痛是一個日益嚴重的問題，這些患者儘管進行最佳的藥物治療，但仍有症狀，難治性的程度也無法進行經皮冠狀動脈血管成形術(PCI)與冠狀動脈繞道手術(CAGB)，目前在美國就超過100萬名難治性心絞痛患者沒有治療方案選擇。
 
資料來源：https://www.businesswire.com/news/home/20230126005099/en/XyloCor-Therapeutics-Reports-Positive-Topline-Safety-and-Efficacy-Results-from-Phase-2-EXACT-Clinical-Trial-of-XC001-Novel-Gene-Therapy-for-Refractory-Angina

(編譯/彭梓涵)