近(6)日，基因治療開發公司Voyager Therapeutics宣布，其在和諾華(Novartis)合作的多項神經系統疾病基因治療開發上，已自諾華獲得6億2500萬美元的預付授權金；該授權未來可獲得的潛在資金，也上看17億美元。

該合作案最初在去年3月時公布，當時Voyager除了獲得5300萬美元預付款外，未來里程碑金高達15億美元，諾華則有望獲得額外2個靶點的選擇權(option)。事隔一年後，由於諾華行使該選擇權，除了Voyager已得到破6億美元的預付款，其未來可得到的潛在資金也達到17億美元。

根據協議，諾華將利用Voyager以RNA驅動的腺相關病毒(AAV)載體技術「TRACER平台」，共同開發5項中樞神經疾病基因療法靶點，但兩公司並未透漏這些靶點為何。

Voyager成立於2013年，並專注於神經相關基因療法開發，其專利的TRACER技術平台，可用於發現新的衣殼(capsids)來封裝基因療法的基因元件，這些衣殼會靶向特定類型的組織來達到治療效果，且已顯示在基因改造表現上可有廣泛的效果，優於傳統AAV血清型的載體效果，並可望將基因藥物引入大腦作用。

隨著諾華實行選擇權，該公司可能在未來18個月內，擴大其合作夥伴關係；Voyager在每個選擇靶點上可獲得1800萬美元、每個選擇目標衣殼可獲得1250萬美元。

2022年初，Voyager執行長由曾在百健(Biogen)任職20多年(包含擔任研發主管)的Alfred Sandrock接任，此後，該公司再授權合作上持續突破性成長。

除了諾華外，輝瑞(Pfizer)也在去年10月行使了選擇權，以罕見神經系統疾病為目標開發，並支付Voyager 1000萬美元的預付款，未來里程碑金和權利金則上看2.9億美元。

今年1月，Voyager也和Neurocrine Biosciences達成帕金森氏症療法開發的合作，Neurocrine先支付1.75億美元預付款外，整項交易的總價高達44億美元。

除了帕金森氏症，Neurocrine也將針對一項因GBA1基因突變造成的神經退化疾病進行開發，兩公司還將針對其他中樞神經系統(CNS)疾病，開展另三項新的基因治療項目。

參考資料：https://www.biospace.com/article/voyager-rolls-on-as-novartis-selects-two-of-three-cns-targets-

(編譯/巫芝岳)