FDA發布2兒科藥物草案:進行額外研究可延長6個月獨賣期!

撰文記者 巫芝岳
日期2023-05-23
FDA發布2兒科藥物草案:進行額外研究可延長6個月獨賣期! (圖片來源:網路)

美國時間17日,美國食品藥物管理局(FDA)發布了兩項兒科藥物指南草案(draft guidances),鼓勵目前依據美國兩項兒科藥物法案取得批准的兒科藥物,若再進行額外的研究,可享有延長六個月獨賣期的優惠,但FDA也表示會對這些更從嚴審查。

本次草案旨在讓根據《兒科研究權益法案》(PREA),申請延長六個月獨賣期時,FDA對於廠商提出的研究書面申請(Written Requests)能更嚴格嚴審查。而另一份草案,則提出FDA對目前兒科藥物科學層面上的考量。

FDA表示,本次發布的獨賣權相關指南草案,是希望幫助公司遵守《PREA》研究要求,並詳細描述了獲得兒科獨賣權的過程,並包括不良事件相關報告、兒科研究計劃、延長期限等相關訊息。

FDA在2002年頒布了《最佳兒科藥物法案》(BPCA)、2003年頒布《PREA》,用於鼓勵廠商開發兒科藥物,兩法案也都在2007年時獲得重新授權,並成為2012年總統歐巴馬簽署的《食品藥物安全暨創新法案》(FDASIA)中的一部分,成為「永久生效」的法案。

過去,由於兒科藥物市場有限,且兒童臨床試驗執行較為困難,因此多數藥廠不願意投入研發。《BPCA》和《PREA》兩法案,前者透過上市後可享有市場專屬權來鼓勵開發,後者則以強制方式,要求藥廠申請藥證時需檢附相關的兒科評估。

FDA表示,在《PREA》的要求下,即使沒有《BPCA》的鼓勵政策,也已讓廠商申請的兒科適應症明顯增加。根據目前兩法案的兒科適應症變更數據,FDA認為,若能進行超出《PREA》要求外的兒科研究,可能對兒童產生更大的減康益處;因此,提出本次「針對研究書面申請從嚴審查」的草案,期望讓這些可望取得延長獨賣期研究資格,保留給確實想進行更多研究的廠商。

根據美國醫療法規學會(RAPS)採訪King & Spalding律師事務所合夥人Chris Markus,其表示,獨賣期對藥廠而言是相當重要的鼓勵措施,因此FDA的新草案確實是公司在思考其產品監管策略時,應考量到的。

Markus也強調,根據本次草案,FDA並不對所有研究書面申請都提出質疑,但或許不會在所有情況下都讓廠商獨賣期得以延長。

此外,FDA的另一份草案指出,在《BPCA》和《PREA》下開發的兒科藥物,提出明確的臨床試驗、科學和倫理問題。

該草案也討論了在藥物配方開發,及公司針對兒童進行研究時應考慮的事項,包括可為兒童患者提供哪些非臨床資訊(nonclinical information ),和若有可以延伸推論(extrapolation)的文獻時,應如何在兒科患者中進行這些推論。

(編按:醫師通常會例行檢視已批准藥物的文獻,以確定其是否可用於兒童;若藥物代謝方式在成人與兒童中相同,即能大致預測兒童用藥後的情況。)

參考資料:https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-issues-two-draft-guidances-industry-support-approval-pediatric-drug-products

(編譯/巫芝岳)