美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了兩項兒科藥物指南草案(draft guidances)，鼓勵目前依據美國兩項兒科藥物法案取得批准的兒科藥物，若再進行額外的研究，可享有延長六個月獨賣期的優惠，但FDA也表示會對這些更從嚴審查。

本次草案旨在讓根據《兒科研究權益法案》(PREA)，申請延長六個月獨賣期時，FDA對於廠商提出的研究書面申請(Written Requests)能更嚴格嚴審查。而另一份草案，則提出FDA對目前兒科藥物科學層面上的考量。

FDA表示，本次發布的獨賣權相關指南草案，是希望幫助公司遵守《PREA》研究要求，並詳細描述了獲得兒科獨賣權的過程，並包括不良事件相關報告、兒科研究計劃、延長期限等相關訊息。

FDA在2002年頒布了《最佳兒科藥物法案》(BPCA)、2003年頒布《PREA》，用於鼓勵廠商開發兒科藥物，兩法案也都在2007年時獲得重新授權，並成為2012年總統歐巴馬簽署的《食品藥物安全暨創新法案》(FDASIA)中的一部分，成為「永久生效」的法案。

過去，由於兒科藥物市場有限，且兒童臨床試驗執行較為困難，因此多數藥廠不願意投入研發。《BPCA》和《PREA》兩法案，前者透過上市後可享有市場專屬權來鼓勵開發，後者則以強制方式，要求藥廠申請藥證時需檢附相關的兒科評估。

FDA表示，在《PREA》的要求下，即使沒有《BPCA》的鼓勵政策，也已讓廠商申請的兒科適應症明顯增加。根據目前兩法案的兒科適應症變更數據，FDA認為，若能進行超出《PREA》要求外的兒科研究，可能對兒童產生更大的減康益處；因此，提出本次「針對研究書面申請從嚴審查」的草案，期望讓這些可望取得延長獨賣期研究資格，保留給確實想進行更多研究的廠商。

根據美國醫療法規學會(RAPS)採訪King & Spalding律師事務所合夥人Chris Markus，其表示，獨賣期對藥廠而言是相當重要的鼓勵措施，因此FDA的新草案確實是公司在思考其產品監管策略時，應考量到的。

Markus也強調，根據本次草案，FDA並不對所有研究書面申請都提出質疑，但或許不會在所有情況下都讓廠商獨賣期得以延長。

此外，FDA的另一份草案指出，在《BPCA》和《PREA》下開發的兒科藥物，提出明確的臨床試驗、科學和倫理問題。

該草案也討論了在藥物配方開發，及公司針對兒童進行研究時應考慮的事項，包括可為兒童患者提供哪些非臨床資訊(nonclinical information )，和若有可以延伸推論(extrapolation)的文獻時，應如何在兒科患者中進行這些推論。

(編按：醫師通常會例行檢視已批准藥物的文獻，以確定其是否可用於兒童；若藥物代謝方式在成人與兒童中相同，即能大致預測兒童用藥後的情況。)

參考資料：https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-issues-two-draft-guidances-industry-support-approval-pediatric-drug-products

(編譯/巫芝岳)