近(26)日，諾華(Novartis)表示，其鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)療法Adakveo (crizanlizumab)，因臨床試驗顯示療效不足，遭歐洲藥物管理局(EMA)的人用藥品委員會(CHMP)撤銷批准。

今年1月，諾華宣布Adakveo在臨床3期試驗STAND中顯示，無法降低SCD患者血管阻塞危機(Vaso-occlusive crisis, VOC)的發生率；EMA因此要求重新審查該藥的批准，並於近日作出此決定。

Adakveo在2019年取得美國食品藥物管理局(FDA)批准、2020年獲EMA批准。該藥為每月注射一次，期望能透過抑制P-選擇素糖蛋白(P selectin glycoprotein)來減少VOC症狀，獲批時也成為首款能治療VOC的標靶療法。

不過，今年初的臨床試驗顯示，接受Adakveo治療的患者平均每年發生2.5次VOC，而使用安慰劑的對照組為每年為2.3次，且使用該藥物治療，可能與需就醫的危機發生率略高相關。

諾華對此表示，STAND結果與其先前另一項試驗SUSTAIN的研究結果不一致，SUSTAIN的結果顯示，使用Adakveo後，在試驗主要評估指標上明顯優於安慰劑組。

而雖然歐盟並不會在幾個月內就正式強制該藥下架，但諾華已決定立即在歐盟停止使用該藥物，並表示，醫療人員應與目前使用該藥的患者討論替代治療方案。

諾華於2016年，以6.65億美元價格從Selexys Pharmaceuticals手中收購該藥物；Adakveo去年的使用患者約有12,000名，銷售額不到2億美元，2023年前三個月的銷售額則為約5,200萬美元。

而該藥主要的競爭對手，為輝瑞(Pfizer)的Oxbryta (voxelotor)，Oxbryta是輝瑞以54億美元收購專開發SCD療法的Global Blood Therapeutics (GBT)時，所獲得的資產。Oxbryta最早在2019年獲批，2022年第一季的銷售額達到5500萬美元。

參考資料：https://pharmaphorum.com/news/eu-approval-novartis-sickle-cell-drug-set-be-pulled

(編譯/巫芝岳)