美國時間29日，罕見眼科疾病基因療法新創Ray Therapeutics宣布完成1億美元A輪募資，該輪募資是由諾和諾德基金會(Novo Nordisk Foundation)旗下創投Novo Holdings領投，該筆資金將推進Ray Therapeutics的致盲性視網膜疾病之光遺傳學(optogenetics)基因治療項目。

Ray Therapeutics的基因療法，不像Spark Therapeutics開發、已取得美國食品藥物管理局(FDA)批准的Luxturna，針對特定突變基因，透過替換基因方式達到治療效果。

Ray Therapeutics正在開發的為全球第一款改善人類視覺疾病的生物工程光遺傳療法，它使用的基因療法，是將編碼光敏蛋白的基因傳遞到視網膜細胞，以恢復視網膜細胞對光反應的能力。

該公司目前的候選藥物 RTx-015，有望解決多種形式的遺傳性視網膜疾病，預計最快將在2023年底進行首次人體臨床試驗。

Ray Therapeutics於2021年創立，該公司的成立是因為創辦人Paul Bresge 的二女兒患有色素性視網膜變性(retinitis pigmentosa)，由於目前未有完全治癒該類型眼科疾病的療法，Bresge決定透過自己專長，成立公司開發新的治療方案。

不過Ray Therapeutic並非Bresge創辦的第一家公司，Bresge在2014年成立一家jCyte公司，該公司是以細胞療法，來減少光感受器凋亡並維持光感受器功能。

Bresge在jCyte擔任執行長期間，該公司開發的視網膜色素變性療法jCell，取得正向的臨床數據，也受到日本眼科藥水開發公司參天製藥(Santen)關注，參天製藥也在2020年取得jCell療法日本、亞洲、歐洲的授權，目前此細胞療法正在臨床三期階段。

Bresge說，當他女兒在2010年被診斷患有色素性視網膜變性時，醫生甚至無法確定導致她患病的突變基因是哪個，這使得開發基因療法以外的解決方案變得重要。

Bresge也補充，雖然jCyte 能減緩早期患者視力喪失的進程，但他最終目標還是希望開發出為患者恢復視力的療法。

資料來源：https://medcitynews.com/2023/05/gene-therapy-biotech-startup-inherited-retinal-disease/

(編譯/彭梓涵)