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近(19)日，荷蘭基因療法生技公司UniQure表示，已將其基因療法候選AMT-130，投入首位亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)的人體試驗。這是目前首項在亨丁頓氏舞蹈症患者展開人體試驗的基因療法。
AMT-130是利用腺相關病毒載體(AAV vector)來傳遞核酸，進而阻擋患者體內的突變基因繼續製造異常的亨丁頓蛋白(huntingtin)、進而阻止腦內神經細胞的死亡。
UniQure表示，目前已經有兩名患者參與這項試驗，其中一位接受基因療法注射到腦部，另一位則已經進行模擬程序(imitation procedure)。此試驗預計共招募26名受試者，目的是測試AMT-130的安全性，以...
