UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗

即時撰文記者 吳培安
日期2020-06-24
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗 (圖片來源: UniQure官方網站)

近(19)日,荷蘭基因療法生技公司UniQure表示,已將其基因療法候選AMT-130,投入首位亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)的人體試驗。這是目前首項在亨丁頓氏舞蹈症患者展開人體試驗的基因療法。

AMT-130是利用腺相關病毒載體(AAV vector)來傳遞核酸,進而阻擋患者體內的突變基因繼續製造異常的亨丁頓蛋白(huntingtin)、進而阻止腦內神經細胞的死亡。

UniQure表示,目前已經有兩名患者參與這項試驗,其中一位接受基因療法注射到腦部,另一位則已經進行模擬程序(imitation procedure)。此試驗預計共招募26名受試者,目的是測試AMT-130的安全性,以...