美國時間19日，輝瑞(Pfizer)宣布其開發的口服藥物Velsipity (etrasimod)，已獲得歐盟委員會(EC)核准，用於一般療法或生物製劑反應不佳、沒有反應或難以忍耐，年齡在16歲以上的中至重度活動型潰瘍性腸炎(ulcerative colitis)患者治療。這也是歐盟地區於此適應症，目前唯一的口服療法。
 
此次批准是基於名為ELEVATE UC的臨床三期研究計畫，其中包含了兩項試驗——ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12。這兩項試驗招募了曾接受至少一種一般療法、生物製劑或JAK抑制劑療法，但結果效果不彰或難以耐受的患者。
 
值得注意的是，這兩項試驗也是唯一涵納了伴隨分離性直腸炎(isolated proctitis)之潰瘍性腸炎患者的進階療法臨床試驗，這類患者佔了診斷為潰瘍性腸炎患者的30%。
 
結果顯示，每日口服一次2 mg劑量的Velsipity，在這兩項臨床試驗都達到所有主要及關鍵次要試驗終點，並且改善了發炎性腸道疾病量表的整體分數，從而增進患者與健康相關的生活品質。
 
安全性則與先前的試驗結果一致，最常見的不良反應為淋巴球減少(lymphopenia，約11%)及頭痛(7%)，但使用Velsipity仍可能造成嚴重副作用，使用前必須與專業醫師充分溝通。
 
比利時魯汶天主教大學醫學院Séverine Vermeire教授表示，歐洲約有260萬人與潰瘍性腸炎共存，它的難以預測性造成患者在生理、心理和情緒上的挫折，患者也可能在經歷多種治療後，依然無法緩解症狀，此次的批准造福了病情中至重度、需要進一步治療，但是擔心使用注射療法的患者。
 
此次批准將讓Velsipity在歐盟27個會員國得以上市，以及冰島、列支敦斯登與挪威。在此次正式批准之前，美國食品藥物管理局(FDA)就已在去年10月批准，將Velsipity用於中至重度的活動型潰瘍性腸炎成人患者。
 
加拿大則是在今年1月，批准用於中至重度活動型潰瘍性腸炎，且對一般療法或進階療法反應不佳、無反應、或難以忍耐的患者。除了前述國家，該藥也正在其他國家提交潰瘍性腸炎的適應症審查中，包括澳洲、印度、墨西哥、俄羅斯、新加坡、瑞士、土耳其和英國。
 
參考資料：
https://www.businesswire.com/news/home/20240216443188/en/European-Commission-Approves-Pfizer%E2%80%99s-VELSIPITY%C2%AE-for-Patients-with-Moderately-to-Severely-Active-Ulcerative-Colitis
 
(編譯 / 吳培安)