近(23)日，基因突變疾病與癌症開發公司Day One Biopharmaceuticals宣布，其開發用於治療復發性、難治性兒童低度神經膠質瘤(low-grade glioma)的口服抑制劑Ojemda(tovorafenib)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)加速批准，成為第一款治療BRAF基因融合或重排的兒科患者藥物。
 
根據Ojemda標籤，該藥適用於已診斷為BRAF基因融合或重排的BRAF V600 突變患者，患者需每周服用一次藥物，Ojemda目前有片劑和口服混懸液劑型。
 
Ojemda是一種第二型RAF激酶阻斷劑(kinase blocker)，目的是穿透血腦屏障，透過結合MAPK訊號傳遞中的關鍵參與者，以抑制腫瘤細胞生長與增生並引發癌細胞死亡。
 
此次的批准是基於2組實驗性的臨床二期FIREFLY-1研究結果，FIREFLY-1共招募137名患者，整體數據顯示Ojemda具有良好安全性和耐受性，大多的不良事件嚴重程度為1級或2級。
 
不過由於Ojemda是在FDA加速路徑下獲得批准，Day One也正在進行Ojemda的三期臨床試驗FIREFLY-2/LOGGIC。
 
該三期試驗，將在多個國家，包括美國、加拿大、亞洲、澳洲和歐洲等多個地點，招募6個月至25歲的患者，進行隨機研究，以比較Ojemda與化療在兒科低度神經膠質瘤患者的治療情況。
 
資料來源：https://www.biospace.com/article/day-one-s-kinase-inhibitor-gets-fda-accelerated-approval-for-pediatric-brain-tumor/
 
(編譯/彭梓涵)