美國時間(1)日，默克(Merck KGaA)宣布，向上海和譽生物醫藥科技(Abbisko Therapeutics)再支付8500萬美元，行使選擇權取得細胞聚落刺激因子1受體(CSF-1R)抑制劑pimicotinib用於治療罕見腱鞘巨細胞瘤(TGCT)的全球商業化權利，雙方合作總金額已推升至6億美元。
 
近年來，隨著多款CSF-1R抑制劑陸續批准，包括第一三共(Daiichi Sankyo)、Incyte，該療法熱度持續升高。目前，開發中的候選藥物，還有中國的再鼎醫藥、福貝生物醫藥、台灣的安立璽榮、美國的Myrobalan Therapeutics、愛爾蘭的SynOx Therapeutics等。
 

CSF-1R療法熱度升溫 安立璽榮、Myrobalan搶進神經疾病

 
在CSF-1R抑制劑領域  ，目前已獲得批准的包括：第一三共的Turalio，已於2019年，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療腱鞘巨細胞瘤；Incyte與Syndax Pharmaceuticals共同開發的Niktimvo (axatilimab-csfr)，則是在2024年獲FDA批准，作為成人或兒童慢性移植物對抗宿主疾病(cGvHD)的第三線治療。
 
開發中的公司，以默克/上海和譽生物醫藥的pimicotinib進展最快，其次是愛爾蘭SynOx公司所開發的CSF-1R抑制單株抗體療法，已在2024年10月進入臨床三期試驗，適應症同樣是腱鞘巨細胞瘤。
 
進入臨床階段的，還有：台灣的安立璽榮，其開發中的CSF-1R激酶抑制劑EI-1071，可調控腦內免疫系統、有效抑制腦內一種特殊的免疫微膠細胞(microglia)，進而達到減緩神經損傷並改善認知功能的效果，已於2024年啟動臨床二期試驗。
 
安立璽榮採用Pathway Driven策略，將該藥應用治療不同適應症，EI-1071在2020年已將治療肌萎縮性側索硬化症(ALS)的中國開發權，授權給福貝生物，目前福貝生物已推進至臨床一期試驗。
 
另外，美國的Myrobalan開發的新型口服CSF-1R抑制劑，用於治療肌萎縮性側索硬化症，則計畫在今年執行臨床試驗。
 

默克擴大合作協議 積極搶佔市場份額

 
默克與上海和譽生物醫藥科技的合作最早始於2023年，當時雙方簽訂了7千萬美元預付款的合作協議，默克取得pimicotinib在大中華區(包括中國及港澳臺)的權利，以及保留其在全球其他區域的選擇權。
 
去(2024)年11月，默克公布pimicotinib治療腱鞘巨細胞瘤的臨床三期試驗結果，數據顯示患者經過25週、每天一次的投藥，pimicotinib組有54%的患者出現緩解，安慰劑組僅有3.2%，達成主要試驗終點。
 
此次默克行使選擇權，追加支付8500萬美元，取得pimicotinib全球商業化權利與其他潛在適應症的開發權，合作總金額也推升至6.055億美元。
 
資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/merck-kgaa-pays-85m-commercialize-abbiskos-rare-tumor-drug-wake-phase-3-win