美國時間7日，吉立亞醫藥(Gilead Sciences)旗下Kite Pharma執行副總裁Cindy Perettie篤定表示，其與Arcellx合作開發、用於對抗Carvykti的次世代多發性骨髓瘤CAR-T療法anito-cel已準備好進入主流市場。目前anito-cel與其他仍處於臨床一期的次世代CAR-T療法，以成為「適用於社區門診(outpatient community-ready)」的一次性(one-and-done)療法為目標，增加CAR-T的普及度。
 
根據美國血液協會(ASH)分享的數據，接受anito-cel治療的病患，在15.9個月時達到96%客觀反應率(ORR)，且有74%病患的癌症完全消失。Perettie解釋，從60~69%的範圍提升到74%的完全反應，展現出持久性(durability)。
 
除了持久性，Perettie也表示anito-cel的安全性「非常完美(pristine safety profile)」，而安全性一直以來被視為是其勁敵——嬌生(Johnson & Johnson)與Legend Biotech的Carvykti的強項。
 
Kite近日公布，在iMMagine-1臨床二期試驗中，共117位復發或難治性的多發性骨髓瘤患者接受anito-cel治療，其中83%未出現或僅出現第1級細胞激素釋放症候群(CRS)，此類反應僅包含發燒；免疫細胞相關神經毒性症候群(ICANS)的發生率則為8%，其中1例為第3級，其餘為第2級或更低。
 
此外，由於Kite已具備製造像Yescarta(axi-cel)這類已核准CAR-T的經驗，為患者製備anito-cel的周轉時間約為14至17天，與既有產品相當。
 

anito-cel數據展現同類最佳 Kite積極推進in vivo CAR-T療法

 
美國投資銀行Leerink Partners的分析師同樣對這批數據感到滿意，其報告寫道，anito-cel持續展現同類最佳(best-in-class)的特性。分析師指出，該細胞療法的無進展生存期(PFS)與整體生存期(OS)在趨勢上略優於競爭對手產品。
 
Perettie說明，雖然iMMagine-1的重點在後線治療患者，但Kite亦在iMMagine-3中研究anito-cel用於第二線多發性骨髓瘤，並在一項已完成收案的小型試驗中研究其用於新診斷患者。Kite也在ASH公布KITE-363與KITE-753臨床一期試驗的新數據，這兩款療法用於復發及或難治性B細胞淋巴瘤。兩者同為CAR-T，均設計讓T細胞同時鎖定CD19與CD20。
 
Perettie解釋，目前以axi-cel或市面上的療法，可治癒約50%的後期患者。即使KITE-363與KITE-753仍處早期階段，但已能展現71%的客觀反應率，其安全性表現與anito-cel相似。對於Perettie想將這些次世代CAR-T帶入社區門診機構，而非侷限在大型醫院或專門治療中心，其安全性至關重要。
 
除了致力提升傳統自體CAR-T的可及性，吉立亞旗下的Kite也積極推進體內(in vivo)方式的CAR-T療法開發。In vivo CAR-T指的是透過基因治療直接在患者體內改造T細胞，可能提供更簡化的治療流程。
 
今(2025)年8月，吉立亞以3.5億美元收購in vivo CAR-T公司Interius BioTherapeutics，目標是將其平台整合進Kite。而在10月，Kite也與中國公司Pregene合作，支付1.2億美元預付款以共同開發in vivo療法。
 

(延伸閱讀：Gilead斥3.5億美元收購Interius 攻「體內」CAR-T細胞治療)

 
Perettie表示，他們一直在尋找可直接使用的選項，包括以供體T細胞而非患者自身細胞的同種異體方法，但仍沒有看到足夠深度或持久性的反應在腫瘤領域中實現。她補充，對於in vivo，使用的是直接使用的產品，而且首次看到類似自體療法的療效，並具有相當良好的安全性。
 
資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ash-anito-cel-strengthens-best-class-potential-kite-preps-launch
 
(編譯/李珍伶)