細胞、再生療法對困難疾病帶來新契機，也迎來黃金時代，其中，幹細胞療法被視為棘手的中樞神經系統(CNS)疾病最有希望的突破療法，專門發展臍帶血幹細胞保存與治療的美國永生生技(StemCyte)，利用其專利的臍帶血幹細胞進行脊髓損傷(Spinal cord injuries)新藥的開發，在上周六通過美國FDA二期臨床試驗許可，為長期癱臥在床的脊髓損傷患者，帶來一線曙光。

今年9月，美國Rutgers大學的團隊也成功開發出全球首例，用於幹細胞治療的微型可生物降解支架，並將成果發表於Nature Communications。未來將可增強幹細胞移植及藥物輸送，有助於治療脊髓損傷、阿爾茨海默氏症、帕金森氏症，老化腦退化和創傷性腦損傷等各類疾病。

根據歐美流行病學統計，脊髓損傷的發生率約為總人口數的千分之一，若依此估算，臺灣地區脊髓損傷人數至少超過23,000人以上，每年約新增1,000~1,200名之案例，且以20歲到29歲的車禍事故發生率最高。脊髓損傷約有20~30%的患者會出現顯著憂鬱症狀，不僅是對患者本身的長期影響，更將是整個家庭的巨大衝擊。以美國地區而言，管理患者病情的終身成本上看300萬美元，因此長期是世界各國亟欲解決的未被滿足醫療需求。

細胞治療的基本原理，就是將自體（autologous）細胞，或異體（allogeneic）細胞，經過體外培養或加工程序等之後，再將這些處理過的細胞引進患者體內使用，以達到治療或預防疾病之目的。近來，由於生物技術的快速發展，細胞培養、加工及保存等技術已逐漸成熟，更使得市場快速擴張。據統計全球已有近900家生技公司和藥廠投入細胞治療等再生醫療的研發和生產相關產品，更有近1,000件在1~3期的臨床試驗在進行。

同樣受惠於FDA藥物審批的加速，以及科學的進步，改進部分疾病的治療方式。今年美國資本市場生技類股的IPO近乎是井噴式的成長，創下歷史新高紀錄。根據IPO研究機構Renaissance Capital的數據顯示，今年已有58家生技公司進行IPO，募資的金額超過63億美元，這金額遠超過2016年和2017年兩個年度的總和，且生技類股佔IPO總量更上升至30％，亦高於去年同期的23％。

其中，在美國規模最大且最受市場矚目的生技IPO案，便是Moderna Therapeutics(MRNA)在本(12)月初募得6.04億美元，以及Allogene Therapeutics Inc. (ALLO)在10月3.24億美元，這兩家與細胞療法相關的生技公司就募集了近10億美元。

另一家主打傳訊核糖核酸(mRNA)療法的生物科技公司Moderna，成立才八年，現有21個研發項目，其中10個進入臨床開發階段。且沒有任何藥物上市，進度最快的心臟衰竭局部再生療法藥物AZD8601，目前也才在二期臨床試驗階段，估值高達70億美元的生物科技獨角獸。受市場青睞原因在於其全新的細胞治療藥物開發平台。

今年10月於那斯達克IPO的生技公司Allogene，率先開發可異體移植的CAR-T技術(AlloCAR T)，這與目前已獲USFDA批准的兩項CAR-T產品，Novartis的Kymriah (tisagenlecleucel)和Gilead Sciences的Yescarta (Axicabtagene ciloleucel)的自體移植技術有著截然的不同，若異體移植的CAR-T能開發成功，未來有望大幅縮短目前複雜且昂貴的治療程序，且將成為更具商業規模的癌症治療方式。

臺灣在今年9月初由衛福部修訂「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」相關條文，開放六大項細胞治療項目，未來，有意搶攻該領域商機的生技公司，將可協同醫療院所合作，申請特定治療項目，由醫院為患者治療，雙方再一協議拆分費用。患者也不用再為此遠赴海外求醫；細胞治療正式上路，也讓臺灣相關的生技產業有發展空間並跟國際接軌，共同打造嶄新的黃金時代。

（本文由鑽石生技投資分析室提供）