美國食品藥物管理局(FDA) 局長Scott Gottlieb，最近大力抨擊繁複或無意義的藥品臨床試驗，並將之稱為是「試驗詭象」(endpoint creep)，他認為現階段臨床試驗的全面改革勢在必行，也將針對臨床試驗提出更多具現代化意義的指引規章。業界認為，這將引領全球藥品臨床法規鬆綁，也將推動新藥開發時程快轉。

「臨床試驗」是各國衛生主管機關審核新藥上市前，用以取得確保藥品使用於人體之安全性及有效性數據的重要程序。但是冗長繁複的試驗，使得藥品開發的成本大增，僅是美國地區，每年耗費將近40億到60億美元，在與主要安全性或有效性無關的探索性試驗上。全球每年在臨床試驗花費近2,000億美元，其中，有高達85%屬於無顯著價值的臨床研究。換言之，每年有1,700億美元（逾新台幣5兆元）經費用於無意義的臨床試驗，而這些成本則反映在藥價上。

為此，近一個月以來Scott Gottlieb局長疾呼臨床試驗改革的急迫與重要性。目前FDA所提出的重要改革方向可歸納下列幾個項目。

一、即時針對新興療法：如基因療法、免疫細胞療法、數位療法等，採取更開放的態度及提出詳盡的臨床指引。這些過去被視為是紙上理論的療法，現在已真正逐漸成為部分患者的現實治療方法。

在過去一年當中，FDA批准了三項獨立的基因治療產品，也反映這些領域的快速發展，而這些平台更具有治療一些未被滿足治療疾病的潛力。未來如何開發這些產品，透過監管機構提出新的政策框架，將有助於為新興療法市場的持續發展奠定基礎。

二、針對臨床試驗細項的優化。例如針對人口老年化的趨勢，FDA致力將更多老年人口納入臨床試驗，但也將研議，因年齡的增長所伴隨而來的合併症，以及老年患者至試驗地點的能力對臨床試驗的挑戰。或是針對某些疾病臨床試驗者的飲食進行管理，以確保試驗的一致性。

三、是透過數位化力量打造新工具，採集更完整的數據。FDA於2019年財政預算中，提出1億美元的醫療數據企業提案，將建立一個約1,000萬人生命電子健康記錄的現代系統。該系統將通過整合來自電子病歷以及包括醫療保險理賠紀錄或其他穿戴裝置等來源，讓不同來源的資訊可彼此流通，未來能夠更全面地評估醫療產品。

四、新藥審查組織的改造。為了更好的管理越來越多創新的治療方式及新型臨床試驗的申請，FDA計畫在既有的藥物評估和研究中心重組新藥辦公室，並且將組織進行扁平化。

五、最重要的臨床試驗流程改善。首先FDA擬啟動的措施，是名為Master Clinical Trial Protocols（MAPs）的方法。Scott Gottlieb局長認為，這些方法能極大提高臨床試驗的效率，並降低成本。有望打破「一款新藥，一項臨床試驗」的常規，透過對臨床試驗框架的普及，在一類或多類疾病中測試多種新藥。

另一項措施是無縫的臨床設計，它能將傳統的三階段臨床進行壓縮，合併成一個連續的臨床試驗。讓未來在招募新的患者時，通過已知資訊預測患者的療效，並將他們分配到相應的群組中。最後是FDA將自行發布更多或與試驗人員共同討論的，新替代性試驗指標，以加速臨床試驗。

美國占有全球新藥市場幾近一半，卻一直飽受臨床法規限制所造成的「高額藥價之痛」，川普上任後即一再誓言將推動新藥臨床改革。Scott Gottlieb局長的具體作為可以確認由美國領頭的改革，即將使得新藥研發出現重大而正向的改變，不僅將推動新藥上市速度加快，藥價也可望逐漸趨於合理化。

臺灣藥品長期為外商藥企所壟斷，衛福部食藥署（TFDA）對於新藥臨床與上市的審核一向持保守態度，而面對這波國際主流市場的臨床法規變化，應及早檢討調整，鬆綁不必要的繁瑣限制，採取開放態度加速本土新藥上市等方向提出改革，以提升臺灣新藥產業競爭力。

（本文由鑽石生技投資分析室提供）