隨著科學的進步，細胞與基因治療、核酸藥物等先進治療產品(Advanced therapy medicinal products, ATMP)大幅改變以往癌症、罕見疾病治療上的困境，數位科技也為醫療領域帶來顛覆性變革與新治療選擇方案，在變動快速的生技醫療產業中，能讓患者能及早使用創新藥的策略變得越來越重要。日前，資誠生技醫療與健康科技服務團隊(資誠團隊)發布《生技製藥市場准入新戰場》報告，研究13個市場早期近用(Early Access)法規，發現各國准入策略存在顯著差異與複雜性，建議業者從四大面向，整合早期管理准入計畫，以提升早期近用的可行性、可延續性，攻破各治療領域，也擴展至公共衛生。
 

全球早期近用計畫興起 腫瘤學領域需求最大！

 
資誠生醫產業團隊指出，在全球准入環境中，「管理准入」(Managed Access)計畫正在興起，因其在滿足未被滿足的醫療需求方面發揮關鍵作用。
 
根據學術文獻回顧，自2000年至2022年，全球共有523種創新療法透過擴大使用(Expanded Access)計劃問世。相關的研究在過去20年間顯著增長，特別是在COVID-19大流行期間。這些研究文獻中，腫瘤相關領域的論文占比達53%，顯示在這些高度未滿足需求的疾病領域中，擴大使用的需求更為迫切。
 
進一步觀察發布相關研究論文的國家，最多為美國共有243篇、義大利有183篇、法國有90篇，歐洲和美洲占了論文87.4%，但非洲僅佔0.6%，顯示了擴大使用計畫存在地理上的差異。
 

13市場早期近用計畫  法規差異、複雜性高

 
為了解各國管理准入概況，資誠團隊研究了日本、韓國，到加拿大、美國等共13個市場的立法情況，共有超過33種不同類型的管理准入途徑，各國不只患者早期近用和管理取用機制上，存在顯著差異性，也有其複雜性。
 
但在大多數市場中，比較明確的途徑包括：針對單一患者的「指定患者藥物使用計畫」和針對群體的「恩慈療法計畫」。
 
不過在一些市場如加拿大，特別觀察到准入途徑中，有急性與慢性治療間的區別，在其它市場中，還有高達5種不同准入途徑。
 

「策略、可行性、持續性、風險」四大面向 攻克各國准入計畫

 
資誠團隊建議，台廠新藥與新醫材產品布局國際市場，應了解各國差異化與複雜度高的市場准入計畫，並從「策略一致性」、「可行性」、「可持續性」、「風險」四大面向間取得平衡。
 
資誠團隊認為，在「策略一致性」方面，挑選准入計畫必須與公司策略目標保持一致，同時要能與正在進行的臨床試驗無縫整合，以最佳化資源利用。
 
「可行性」方面，企業應先了解全球和該地治療指引並評估未被滿足需求，除了治療適應症外，還要考量產品屬性，因為複雜的製造過程和高昂的成本，可能會限制產品在臨床試驗之外的可用性。
 
資誠團隊指出，在了解早期近用的可行性之外，「風險管控」也相當重要，例如某些市場存在顯著風險，因此易讓藥品流入黑市，造成計畫濫用，或是在投入多個利害關係人所花費的時間和精力，企業是否能妥善資源規劃等。
 
最後則是「可持續性」，由於早期近用計畫多是免費提供，資誠團隊建議，企業應準備內部資金池，或了解多樣化的募資管道，以讓早期近用計畫能持續至商品順利通過上市。
 
若是採取收費方式，好的定價策略也尤其重要，因為此價格將成為未來其它地區進行給付的談判標準。
 
資誠團隊表示，台灣精準醫療和再生醫療創新研發進展快速，衛福部近兩年推動成立健康政策與醫療科技評估中心(CHPTA)、開放暫時性支付與平行審查機制，健保署在支付創新療法上，也積極嘗試並投入許多創新作法。
 
資誠團隊也建議台廠，應持續關注國內外新藥與醫材的市場准入法規與早期進用計畫發展趨勢，及早幫助自身產品上市策略規劃，建立優勢並邁向國際市場。
 
欲知更多詳情，歡迎讀者點選下載《生技製藥市場准入新戰場》參考。

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