本資料由　 (上櫃公司) 6492 生華科　公司提供
序號 1 發言日期 109/10/06 發言時間 13:40:24
發言人 宋台生 發言人職稱 總經理 發言人電話 (02)89119856
主旨 本公司開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)之多國多中心膽管癌 一/二期人體臨床試驗期中分析達標，提前結束試驗依法規公告。
符合條款 第 10 款 事實發生日 109/10/06
說明
1.產品內容:本公司開發中膽管癌新藥Silmitasertib(CX-4945)
2.產品量產日期:NA
3.對公司財務、業務之影響:(1)研發新藥名稱或代號：Silmitasertib(CX-4945)
(2)用途：膽管癌一線用藥
(3)預計進行之所有研發階段：將和美國FDA討論後續試驗規劃，將以取得藥證上市之
樞紐性試驗(Pivotal Trial)為目標。
(4)目前進行中之研發階段：膽管癌I/II期人體臨床試驗期中分析(IA)
A.I/II期人體臨床試驗期中分析
(A)臨床試驗設計介紹
a.試驗計畫名稱: CX-4945合併使用Gemcitabine及Cisplatin作為膽管癌患者
一線治療之I/II期人體試驗
b.試驗目的:本項臨床試驗係一多國、多中心、隨機、開放性的臨床試驗設計
，以疾病無惡化存活期(Progression-free survival, PFS)作為主要觀察指
標。
c.試驗階段分級:第二期臨床試驗
d.藥品名稱: Silmitasertib(CX-4945)
e.適應症: 膽管癌一線用藥
f.評估指標:疾病無惡化存活期(Progression-free survival, PFS)較對照組
達統計學上顯著差異
g.受試者收納人數:124人
(B)主要及次要評估指標之統計結果:
經獨立的受託研究機構(Contract Research Organization)進行統計分析，
在修正意向分析(modified Intent to Treat, mITT)病患族群(指至少完成一
個療程)的疾病無惡化存活期(PFS)優於對照組，達到統計上顯著差異，可提前
結束試驗，具體數據將於近期內提交國際研討會或期刊發表。
(C)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著
意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎
投資。
B.提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：
新藥Silmitasertib(CX-4945)之多國多中心膽管癌I/II期人體臨床試驗期中分析
達標
C.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
D.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：不適用
E.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，
以保障投資人權益，暫不揭露
(5)將再進行之下一研發階段：
A.預計完成時間：將和美國FDA討論後續試驗規劃，將以取得藥證上市之
樞紐性試驗(Pivotal Trial)為目標。
B.預計應負擔之義務：不適用
(6)市場現況：
a.根據Persistence Market Research的研究預測，全球膽管癌藥物市場
每年以8%的複合年均增長率成長，將從2017年的1.68億美元攀升至2025年的3.12
億美元，現行的標準療法以化療藥物為主，不過平均患者的五年存活率僅約8%-
10%。
b.膽管癌在歐美各國屬於罕見疾病，近年來在亞太地區、中東及非洲國家有較高患
病率。生華科的Silmitasertib(CX-4945)已於2016年底獲得美國FDA核准授予膽管
癌孤兒藥資格。如後續臨床試驗順利，有望申請取得「快速通道 」(Fast Track)
資格，加速Silmitasertib的開發及取得藥證上市，未來如進入美國市場享有七年
的獨賣權等。
c.根據EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019報告內容，全球孤兒藥物的銷售市　
場以12.3%的年均增長率成長，速度幾乎是非孤兒藥物的一倍，預計到2024年孤兒
藥物營收將達到2,420億美元，佔全球藥物銷售市場的五分之一。2018年美國銷售
前一百大孤兒藥物每位患者的藥費中位數為109, 723美元。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
投資人應審慎判斷謹慎投資。
4.其他應敘明事項:無