本資料由 (上櫃公司) 6492 生華科 公司提供
序號     2     發言日期     110/01/12     發言時間     08:29:02
發言人     宋台生     發言人職稱     總經理     發言人電話     (02)89119856
主旨     本公司新藥Silmitasertib(CX-4945)治療膽管癌I/II期期中 分析提前達標之療效數據摘要，今日已於2021年國際胃腸道癌症 研討會(ASCO GI Cancers Symposium)官網公布。
符合條款     第     53     款     事實發生日     110/01/12
說明     

1.事實發生日:110/01/12
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)以併用化療藥物Gemcitabine及
   Cisplatin用於一線治療膽管癌I/II期人體臨床試驗，經期中分析主要試驗指標--
   無惡化存活期(PFS) (P值<0.05)達到統計上顯著差異提前結束試驗 (請見本公司
   109年10月6日公告)，本試驗計畫主持人、國際膽管癌研究網絡主席(
   International Cholangiocarcinoma Research Network,ICRN) Dr. Mitesh J.
   Borad團隊受邀於美國太平洋時間2021年1月17日下午2:30-3:15 (PST)之壁報焦點
   (Poster Highlight)議程以口頭簡報和壁報形式發表此項臨床正向數據，主要重
   點包括：
   A.此項試驗在用藥組共收案88位病患，並有55位病患至少完成一個完整療程(21天)
     ，被定義為修正意向分析(modified Intent to Treat, mITT)病患族群，其臨床
     數據和二期實驗僅用化療、未服藥的對照組病患經期中分析在主要試驗指標(無
     惡化存活期;PFS)差異近一倍，達統計上顯著差異，本試驗提早達標。
   B.療效分析：
     (1) mITT無惡化存活期(PFS)中位數為11.2個月，相較著名膽道癌BT22臨床數據
        (僅用兩種化療藥物Gemcitabine及Cisplatin)PFS中位數5.8個月，
        Silmitasertib(CX-4945)併用Gemcitabine及Cisplatin顯著延緩病患惡化近
        一倍時間。
     (2) mITT整體存活期(OS)中位數為17.4個月，相較於BT22臨床數據OS中位數11.2
        個月，可延長病患生命6個月以上時間。
     (3)mITT客觀緩解率(ORR)及疾病控制率(DCR)分別為32.1%和79.3%，同樣優於
        BT22臨床數據的19.5%和68.3%。
     (4)實驗結果表明，使用Silmitasertib(CX-4945)併用Gemcitabine及Cisplatin
        於一線膽管癌治療，在臨床上對病人的助益在各項觀察指標一致且全面。
    C.安全性分析：
      臨床病患近99%都出現至少一起不良事件TEAE  (Treatment-emergent adverse
      events)，多是輕微和中度反應。最常見的不良事件包括腹瀉和噁心。
    D. 結論：
    Silmitasertib(CX-4945)並用Gemcitabine及Cisplatin治療膽管癌I/II期人體
       臨床試驗期中分析結果，展現此項治療方案在局部惡化或已轉移之膽管癌病患
       深具療效和開發潛力。
       相較於BT22臨床試驗，Silmitasertib(CX-4945)引發較少和血液性相關之不良
       事件。
       經過治療，66%病患的CA 19-9腫瘤指數降低。
       根據期中分析的臨床成果將規劃三期試驗。
(2)會議資訊：2021 ASCO GI Cancers Symposium於2021年1月15-17日於美國舊金山市
   舉行，因應新冠肺炎疫情影響，改為線上(Virtual)形式召開。生華科此臨床成果論
   文標題：Silmitasertib(CX-4945) in combination with gemcitabine and
   cisplatin as first-line treatment for patients with locally advanced or
   metastatic cholangiocarcinoma: A phase Ib/II study完整論文摘要已於2021年1
   月11日美東時間下午5點
   https://meetinglibrary.asco.org/record/194519/abstract官網公布。
(3)本公司開發中新藥Silmitasertib目前應用於其他適應症包括：
    A: 基底細胞癌一期臨床及療效擴展族群試驗(expansion cohort)
    B: 髓母細胞瘤人體第I/II期臨床試驗，此試驗獲得美國國衛院NIH旗下 癌症研究
       中心抗癌計畫CTEP贊助臨床經費三百萬美元，同時由美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）
       負責執行。Silmitasertib (CX-4945)於2020年七月正式取得兒童惡性腦瘤-髓
       母細胞瘤之「罕見兒科疾病認定」（Rare Pediatric Disease Designation,
       RPD）。
    C: 新冠病毒(SARS-CoV-2)一系列相關試驗規劃及進行中，合作單位包括美國國衛
       院、Banner Health醫療機構以及喬治亞州先進研究所等， 請參考本公司109
       年4月9日、109年11月26日以及109年12月3日重訊。單一臨床試驗結果，並不足
       以充分反映未來 新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。
7.其他應敘明事項:
A: 膽管癌在歐美各國屬於罕見疾病，近年來在亞太地區、中東及非洲國家有較高患病率
   。生華科Silmitasertib(CX-4945)已於2016年底獲得美國FDA核准授予膽管癌孤兒藥
   資格。如後續臨床試驗順利，有望申請取得「快速通道 」(Fast Track) 資格，加速
   Silmitasertib的開發及取得藥證上市，未來如進入美國市場享有七年的獨賣權等。
B: 根據EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019報告內容，全球孤兒藥物的銷售市場
   以12.3%的年均增長率成長，速度幾乎是非孤兒藥物的一倍，預計到2024年孤兒藥物
   營收將達到2,420億美元，佔全球藥物銷售市場的五分之一。2018年美國銷售前一百
   大孤兒藥物每位患者的藥費中位數為109, 723美元。
C: 新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資
   人應審慎判斷謹慎投資。