本資料由　 (上櫃公司) 6446 藥華藥　公司提供
序號    2    發言日期    110/07/21    發言時間    06:26:07
發言人    林國鐘    發言人職稱    執行長    發言人電話    (02)26557688
主旨    本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告新藥P1101 用於治療真性紅血球增多症（PV）之日本第二期銜接性 臨床試驗報告
符合條款    第    53    款    事實發生日    110/07/20
說明    
1.事實發生日:110/07/20
2.公司名稱:PharmaEssentia Japan KK
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
  本公司為申請新藥Ropeginterferon alfa-2b（P1101）用於治療真性紅血球增多症
  （PV）之日本藥證，經與日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）諮詢
  討論後，進行P1101用於治療PV之日本第二期銜接性臨床試驗，並於110年7月20日
  獲悉第二期銜接性臨床試驗報告。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
  一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
  二、用途：填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限，另請直接提供
     （輸入）台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址：
      治療真性紅血球增多症（PV）病患。
 ClinicalTrials.gov網址: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04182100
  三、預計進行之所有研發階段：
      PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗，證明P1101在日本PV患者的
      有效性和安全性後，彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據
      申請日本PV藥證。
  四、目前進行中之研發階段：第二期銜接性臨床試驗。
     （一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）
           結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
           日本PV第二期銜接性臨床試驗報告。
          （1）臨床試驗設計介紹
           a. 試驗計畫名稱：在難以適用標準治療的真性紅血球增多症（PV）
              患者中證明P1101有效性和安全性的第二期銜接性單臂臨床試驗。
           b. 試驗目的：證明P1101用於難以適用標準治療的真性紅血球增多症
             （PV）日本患者在不需要放血的情況下達到完全血液學反應（CHR）
              的有效性和安全性。
           c. 試驗階段分級：第二期臨床試驗。
           d. 藥品名稱：Ropeginterferon alfa-2b（臨床試驗用藥代號為P1101）
           e. 宣稱適應症：真性紅血球增多症（PV）
           f. 評估指標:
              主要療效指標：在第9個月和第12個月都達到完全血液學反應（CHR）
              的受試者比例。CHR定義為：
              ‧過去3個月內未進行放血
              ‧血比容小於 45%
              ‧血小板計數小於等於 400 x 10^9/L
              ‧白血球計數小於等於 10 x 10^9/L
           g. 試驗計畫受試者人數：本案於日本執行，共29位受試者完成試驗。
          （2）主要及次要評估指標之統計結果（包含但不限於P值）及統計上之
               意義（包含但不限於是否達成統計上顯著意義），倘囿於其他重要
               原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
              主要療效指標：相較於在歐洲進行的PROUD-PV，P1101在日本PV患者
                            療效上更具優勢。在29位受試者中有8位在第9個月和
                            第12個月都達到CHR，即達到主要療效指標的患者比
                            例為27.59%；在第52週達到CHR的患者為15位(51.7%)，
                            此一結果與在歐洲進行的PROUD-PV研究中第52週的血液
                            學反應率（43.1%）相比，P1101在日本PV患者療效上
                            更具優勢。
              安全性：所有的副作用都是輕到中度(Grade 1 or 2)，期間只有1名患者
                      中止試驗。從副作用的發生率、嚴重程度和治療情況來看，
                      P1101的安全性非常良好。
          （3）若為知悉新藥第三期人體臨床試驗（含期中分析）之統計資料時，並請
               說明未來新藥打入市場之計畫：不適用。
          （4）單一臨床試驗結果（包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義
               ），並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹
               慎投資。
      （二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未
            達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之
            風險及因應措施：不適用。
      （三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達
            統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
            PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗，證明P1101在日本PV患
            者的有效性和安全性後，彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試
            驗數據申請日本PV藥證。
      （四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益
            ，暫不公開揭露。
  五、 將再進行之下一研發階段：
       PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗，證明P1101在日本PV患者的有
       效性和安全性後，彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請
       日本PV藥證。
      （一）預計完成時間：預計於2021年下半年申請P1101之日本PV藥證，惟實際時
            程將依執行進度調整。
      （二）預計應負擔之義務：不適用。
  六、市場現況：請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要
      藥物等資訊。
      目前在日本約有2萬名紅血球增多症（PV）病患，有就診並經醫院所診斷的確診
      病患約為1.4萬名，其中有接受藥物治療的患者1.2萬名，約占確診病例數86.4％
      ，占罹病數的60.5％。根據Sonet M3 survey統計，接受藥物治療的1.21萬名
      PV 患者，有53％是服用HU（Hydroxyurea）、36％使用Aspirin mono、11％使用
      Ruxolitinib（Jakavi）治療。
  七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險
      ，投資人應審慎判斷謹慎投資。