本資料由 (上櫃公司) 6492 生華科 公司提供
序號     2     發言日期     110/08/17     發言時間     13:40:12
發言人     宋台生     發言人職稱     總經理     發言人電話     (02)89119856
主旨     本公司開發中治療髓母細胞瘤(腦瘤)新藥Silmitasertib ，今日獲美國FDA審查通知授與新藥「快速審查認定」(Fast Track Designation)，有利加速此新藥申請美國藥證之時程。
符合條款     第     53     款     事實發生日     110/08/17
說明     

1.事實發生日:110/08/17
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司今日接獲美國食品藥物管理局 (Food and Drug Administration, FDA)
通知，用於治療髓母細胞瘤(腦瘤,Medulloblastoma)的開發中新藥Silmitasertib
，已通過美國FDA的審查，授與新藥「快速審查認定」(Fast Track Designation）。
根據這項資格認定，本公司可以獲得美國FDA多項協助:
a.密集諮詢:可於執行臨床試驗期間，透過書面或面對面會議密切諮詢，包括但不
限於臨床設計、藥物開發計畫以及確保適當資料的蒐集等，有助於加速申請藥證
之進程。
b.具資格申請加速核准(Accelerated Approval)和優先審查(Priority Review)，
有利藥物及早上市。
c.滾動式審查(rolling review):在執行人體試驗同時，即先行提交新藥查驗登記
所需之相關文件供審，以縮短完成三期試驗後，申請藥證時審查的時程。
(2)本公司獲快速審查認定起15天內，應制定並公佈「擴大取得政策」(Expanded
Access Policy)，讓美國髓母細胞瘤患者，在無法取得可以相比或更適切的其他療
法時，可於Silmitasertib核准上市前，獲得Silmitasertib進行治療。
(3)根據美國FDA法規規定「快速審查」(Fast Track) 係依據臨床與臨床前數據進
行審查，認定該項臨床試驗中藥物具：a.可治療嚴重疾病(serious condition)
b.具潛力解決未被滿足之醫療需求(unmet medical need) 時，所提供之加速審查
機制，目的希望加速潛力藥物早日上市讓病人使用。
(4)Silmitasertib用於治療髓母細胞瘤已於109年7月6日獲美國FDA授與「罕見兒科
疾病認定」(Rare Pediatric Disease Designation)，代表未來核准上市將取得可
交易的優先審查憑證(Priority Review Voucher)，除藥證審查期可縮短至六個月，
PRV近年交易金額亦頗為可觀。
(5)本公司Silmitasertib進行之髓母細胞瘤I/II期人體臨床試驗係由美國兒童腦瘤
聯盟（PBTC）負責執行，並獲得美國國衛院旗下美國癌症研究中心抗癌計畫CTEP全
額贊助三百萬美元經費，目前同時於PBTC全美旗下12所兒童醫院及癌症中心臨床進
行中。單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審
慎判斷謹慎投資。
6.因應措施:發佈重大訊息公告於公開資訊觀測站
7.其他應敘明事項:
目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市，髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科
疾病，每年新增確診低於400人，其中六成為兒童，髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤，
相當具侵略性，需給予高度侵入性的治療方式，手術切除腫瘤後，再以放射線治療腦
部和脊髓，接著就是多種化療藥物治療，不過通常病人幾個月就會產生抗藥性，如幸
運獲得控制，通常也會留下多重的後遺症。因此醫學界都在致力開發更專一、更具療
效的治療標靶。本公司CK2抑制劑Silmitasertib被視為具開發潛力藥物。新藥開發時
程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判
斷謹慎投資。