本資料由　(上櫃公司) 6446 藥華藥　公司提供

序號     2    發言日期     111/07/31    發言時間     21:03:36
發言人     林國鐘    發言人職稱     執行長    發言人電話     (02)26557688
主旨      公告Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於中國進行之真性 紅血球增多症（PV）取證用第二期銜接性單臂臨床試驗初步臨床 數據
符合條款    第  10款    事實發生日     111/07/29
說明    
1.事實發生日:111/07/29
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:用於治療真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）
 http://www.chinadrugtrials.org.cn/
 登記號: CTR20211664
4.預計進行之所有研發階段:
 取證用第二期銜接性單臂臨床試驗與新藥查驗登記審核
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准
，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投
入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響
   新藥研發之重大事件：
   Ropeginterferon alfa-2b於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用第二期
   銜接性單臂臨床試驗初步臨床數據。
   A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、
     宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
     a.試驗計畫名稱:
       採用P1101 治療羥基月尿（HU）耐藥或不耐受的中國真性紅細胞增多症（PV）
       患者的有效性和安全性的II 期單臂研究
     b.試驗目的:
       評估P1101治療對HU耐藥或不耐受之中國PV患者的有效性和安全性。
     c.試驗階段分級:
       第二期臨床試驗。
     d.藥品名稱:
       Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
     e.宣稱適應症:
       用於治療真性紅血球增多症
     f.評估指標:
       基於中心實驗室檢測結果評價的第24周的完全血液反應率（CHR）
     g.試驗計畫受試者收納人數:
       49位中國真性紅血球增多症患者
   B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於 P值)及統計上之意義(包含但不
     限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資
     料，則應敘明理由說明之。
     本試驗依規範及中國國家藥品監督管理局（下稱中國國家藥監局）同意收入49位
     病患，療程52周。經中國團隊與中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）諮詢討論
     ，因為係首次以高劑量施打，CDE同意可以在試驗進行到第24周時進行初步分析。
     目前49位受試者中，有27位完成了24周療程，其中有14位在第24周達到CHR。以完
     成24周療程的人數計算，達成率為51.85% （14/27），數值上已高於PROUD-PV 52
     周時的CHR率 43.1%。
     在安全性方面，目前有47位患者於治療期間出現不良事件（treatment-emergent
     adverse event, TEAE），其中8位為3級TEAE，其餘均為1-2級。初步結果顯示
     P1101的安全性與PROUD-PV、CONTINUATION-PV 及於日本進行之PV第二期銜接性的
     臨床試驗結果基本一致。
   C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新
     藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免誤導投資人及涉及本中心「對上櫃公
     司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。
     不適用。
   D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著
     意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投
     資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯
   著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：
   不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意
   義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
   預計與中國國家藥監局進行Pre-BLA溝通及提出新藥查驗登記審核申請。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公
   開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
預計與中國國家藥品監督管理局進行Pre-BLA溝通及提出新藥查驗登記審核申請。
(1)預計完成時間：預計2022年底前提出新藥查驗登記審核申請。
(2)預計應負擔之義務：不適用。
7.市場現況:
真性紅血球增多症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可能由血液
濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血病（AML），影響
病患存活與生活品質。根據市場研究，中國約有40萬名PV患者，臨床用藥包括愛治膠
囊（Hydroxyurea, HU）、干擾素或JAK2抑制劑等。
8.其他應敘明事項:無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: