本資料由　(興櫃公司) 6919 康霈　公司提供

序號     1    發言日期     113/01/07    發言時間     10:39:36
發言人     凌玉芳    發言人職稱     執行長    發言人電話     02-2697-1355
主旨      本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症之 安慰劑對照二期臨床試驗 (CBL-0202DD Phase 2)申請已獲美 國食品藥物管理局(USFDA)核准執行
符合條款    第  44款    事實發生日     113/01/06
說明    
1.事實發生日:113/01/06
2.公司名稱:康霈生技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)
之安慰劑對照二期臨床試驗(CBL-0202DD Phase 2)IND申請已於2024年1月6日
通過美國食品藥物管理局(USFDA)核准執行。
(1)試驗目的：評估CBL-514注射劑相較於安慰劑用於治療罕見疾病竇根氏症
(Dercum's Disease)的療效、安全性與耐受度。
(2)試驗說明：
本試驗案是一項用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)的單盲、隨機
分派、安慰劑組對照的二期臨床試驗，招募對象為具有4顆到10顆痛性脂肪瘤的
竇根氏症患者，預計納入30位受試者，以1：1方式隨機分配為CBL-514組和安慰
劑組2個組別，以評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全
性與耐受度，並比較CBL-514組與安慰劑組減少痛性脂肪瘤的大小以及疼痛程度
的療效是否具有統計顯著差異(p<0.05為具有統計顯著差異)。本試驗療效指標
包含：與安慰劑組相比，經CBL-514治療後的痛性脂肪瘤完全清除的百分比
(Complete Response, CR)、痛性脂肪瘤部分緩解(Partial Response)的百分比
以及疼痛分數的改善等。本試驗預計將於2024年Q2開始收案。
(3)試驗階段：二期臨床試驗
(4)藥品名稱：CBL-514
(5)適應症：治療罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)
(6)納入人數：預計納入30人
(7)試驗地點國家：美國多個試驗中心
6.因應措施:不適用。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)研發新藥名稱或代號：CBL-514
(2)適應症或用途：
A.減少皮下脂肪 (非手術局部減脂)
B.改善中/重度橘皮組織
C.治療罕見疾病竇根氏症
(3)預計進行之所有研發階段：
A.第一期臨床試驗 (Phase 1)：已完成。
B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：進行中。
C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：提出申請。
D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。
(4)目前進行中之研發階段：
A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發
生其他影響新藥研發之重大事件：本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇
根氏症之二期臨床試驗 CBL-0202DD已於2024年1月6日通過美國FDA核准執行。
B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計
上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措
施：不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資人
權益，故不宜公開揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：
A.預計完成時間：將依主管機關規定及臨床進展揭露相關訊息。
B.預計應負擔之義務：無。
(6)市場現況：
竇根氏症(Dercum's Disease,DD)是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，病患
軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位
自發性的劇烈疼痛(又稱痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，經常是超過3個
月的嚴重慢性疼痛，並且會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或消
失，且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。竇根氏症目前在美國約有12.45萬名病
患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。
根據Global Dercum's Disease Market,2023 Market Research Future最新調查
報告，2030年全球市場高達199.6億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或
產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。
(7)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨
風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。