本資料由　 (上市公司) 6446 藥華藥　公司提供
序號    2    發言日期    115/01/13    發言時間    07:00:55
發言人    林國鐘    發言人職稱    執行長    發言人電話    (02)26557688
主旨    本公司向美國FDA申請新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft （P1101）新增適應症原發性血小板過多症（ET），完成審查 之目標日期為2026年8月30日
符合條款    第    10    款    事實發生日    115/01/12
說明    
1.事實發生日:115/01/12
2.研發新藥名稱或代號:BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft, 即P1101）
3.用途:原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）
4.預計進行之所有研發階段:申請新增適應症
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生
   其他影響新藥研發之重大事件：
   本公司已正式接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知，確認本公司所提出
   之相關申請案，其申請資料經審查後內容完整，未發現任何申請資料審查
   （No Filing Review Issues Identified）相關問題，並已進入實質審查階
   段。
   本申請案係依照美國食品藥物管理局(FDA)既定之標準審查流程進行。
   依FDA通知，本申請案之處方藥使用者付費法(PDUFA)目標審查完成日期
   為2026年8月30日。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達
   統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風
   險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統
   計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
   不適用。
(4)已投入之累積研發費用：
   考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
申請新增適應症審核
(1)預計完成時間：
   FDA通知目標審查完成日期為2026年8月30日，實際審查時程以FDA決定
   為準。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms,
MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的病
人數相近。根據市場研究，每10萬人中約有38~57名ET患者。目前ET的第一線用藥
是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide）
，此藥係美國FDA於1997年核准。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)Ropeginterferon alfa-2b-njft已於2021年11月獲美國FDA核准用於成人真性
   紅血球增多症患者。
(2)Ropeginterferon alfa-2b-njft為本公司自行研發生產之新一代創新長效型
   干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，
   包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
(3)本公司於美國時間2025年10月30日（台灣時間2025年10月31日）完成向FDA提
   交新藥BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）新增適應症申請，新增適
   應症為原發性血小板過多症。
(4)FDA於通知中提及，若於審查過程中未發現重大缺失， FDA 將於2026年7月5日
   前就擬定之藥品標示內容與本公司溝通完成。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: