雖然在2020年，美國食品藥品監督管理局(FDA)將主要工作投放在新冠疫苗、藥物和快（篩檢測緊急使用授權(EUA)的審核。不過，FDA在食品安全、菸草和電子菸的監管、打擊非法醫療產品、新藥批准等常規工作依舊沒有鬆懈，展示了其堅定不移地履行促進公共衛生的職責。
 

編譯/劉端雅

2020年，新冠疫情(COVID-19)在全球肆虐，美國食品藥品監督管理局(FDA)也集中火力在COVID-19疫苗、藥物和快篩檢測緊急使用授權(EUA)的批准，希望可以盡快解決這場史無前例的公共衛生危機。

在疫苗方面，已批准了輝瑞(Pfizer)/BioNtech、Moderna的COVID-19疫苗，目前全球各地已開始陸續接種疫苗。

雖然COVID-19加重了FDA的工作量，但FDA在食品安全、菸草和電子菸的監管、打擊非法醫療產品、新藥批准等常規工作依舊沒有鬆懈。

與此同時，FDA也啟動了COVID-19大流行恢復和準備計畫(Pandemic Recovery and Preparedness Plan, PREPP)，旨在加強FDA未來在應對公共衛生緊急事件的能力。

當時的FDA局長Stephen M.Hahn，在加入FDA時，便為FDA設下三大戰略，分別為：釋放數據的能量(Unleashing the Power of Data)、賦予患者和消費者權力，以及促進創新、選擇性和競爭，以推動科學和醫學進步。

2020年，FDA將這三大策略落實在COVID-19和常規任務(重要的公共衛生工作)上，也在這些優先事項上取得了重大進展。

智慧化食品安全藍圖新時代  首個動物用生物製劑藥物 

去年7月，FDA發布了《智慧化食品安全藍圖新時代》(New Era of Smarter Food Safety Blueprint)，其中概述了FDA將在未來10年採取措施，以建立一個更數位化、可追溯性和更安全的人類和動物食品系統，並且勾勒了一種以行動為導向(Action-Oriented)的方法，以提高蔬菜的安全性，有助於防止再次爆發如產志賀毒素大腸桿菌(Shiga toxin-Producing E. Coli, STEC)事件。

去年，FDA的食品安全和應用營養中心(CFSAN)公布了兩項新的消費者教育運動，分別為「食物營養標籤」和「增廣見聞」(Feed Your Mind)。前者是幫助消費者利用食品包裝上更新的食物營養標籤，作出更健康的食品選擇;後者則是與美國農業部(USDA)和美國環境保護署(EPA)合作，提供有關基因工程食品的科學資訊，也就是各種基因改造物(GMOs)。

去年12月，FDA的獸醫醫學中心(CVM)批准了第一個動物用的生物製劑藥品，締造了歷史，也是科學創新的重大里程碑。

(編按：FDA批准 醫療公司Revivicor開發的基因改造豬可用於食品和醫療用途。)

在2020年，CVM也批准了28項先驅性(Pioneer)藥物和學名藥，其中有幾種產品是治療、管理或預防動物的嚴重疾病，包括：在狗隻最常見的皮膚腫瘤──肥大細胞腫瘤(Mast Cell Tumor, MCT)、導致貓咪體重減輕的慢性腎功能衰竭、馬匹的嚴重哮喘。

其外，又發布了四項主要指南，旨在促進新動物藥物的發展，同時公布了一項動物食品添加劑(Food Additives)申請的指南。

要求香菸加危害健康警告標籤  青少年使用電子菸減少180萬

去年3月，FDA旗下的菸草製品中心(CTP)發布了最終版本的規則，要求在香菸包裝和香菸廣告上增加新的危害健康警告(圖像)。一旦實施，意味著將成為35年以來香菸標籤上最重大的變化，並將大為提高公眾對於吸菸造成嚴重健康負面影響之認知。

FDA也一直在解決青少年使用電子菸驚人增長的問題，以及尼古丁成癮和吸菸對健康的重大影響。

CTP去年秋季在打擊青少年使用電子菸上的成果，成為公共衛生的一大里程碑。例如，重要的菸草製品(包括電子菸)之上市前審查，必須在截止日期提交，CTP目前也正在對這些審查進行嚴格的科學評估，以確定產品是否符合獲得FDA授權的標準，例如，產品的銷售是否合適公眾健康的保護。

另外，FDA與疾病管制與預防中心(CDC)合作，公布了2020年全美青少年菸草調查。最新數據顯示，與2019年相比，美國使用電子菸的青少年人數減少了180萬，同時使用香煙和雪茄的人數也減少。

不過，數據也顯示，青少年對一次性電子菸的使用激增，超過80%的受訪者表示有使用過調味電子菸。

數據也顯示，仍有高達360萬美國青少年使用電子菸，以及約500萬青少年使用菸草產品，因此，FDA仍將繼續關注此一問題。CTP也會繼續針對青少年的產品採取合規行動。

啟動quack Hack行動 打擊非法醫療產品

2020年，FDA在防止具有欺詐性產品(Fraudulent Products)的銷售也繼續取得重要進展，這些欺詐產品包括：透過銷售未經批准的醫療產品、非法出售新冠病毒檢測試劑盒，以及在網路上出售不合格或假冒的防毒面具(Respirators)等產品，來剝削消費者的權利。

FDA積極地鑑定這些產品以消除其對消費者的威脅，尤其在COVID-19大流行期間為保護消費者免於受詐欺，因此，在2020年3月啟動了quack Hack行動。

迄今為止，FDA也查明了1,100多種與COVID-19相關具有詐欺性和未經驗證的醫療產品，而quack Hack行動措施，不僅使域名註冊商(Domain Registrars)和網路市集(Online Marketplaces)受到審查，更關閉了許多網站或刪除非法銷售未經FDA監管的產品。

FDA的刑事調查辦公室(ORA)一直致力於打擊產品的詐欺行為，2019年針對與FDA監管的產品相關之違規行為，計啟動了600多次刑事調查。去年，ORA繼續與各州和CDC合作，調查涉及數千例肺部損傷和霧化器相關的多例死亡案件。

另外，FDA也與美國海關暨邊境保護局(CBP)、美國移民及海關執法局(ICE)、美國國土安全調查處(HSI)建立了新的備忘錄，這將使FDA能夠最大限度地提高檢查、調查和檢測能力，以防止有害的醫療產品以及其他非法的處方藥、化妝品和食品，透過國際郵件或入境口岸進入美國市場。

根據2020財政年度，截獲的國際郵件數量比2019年增加了20%，其中包含非法和具有潛在性危險的產品，例如從墨西哥運來的次效價(Sub-Potent)和含有危險量的甲醇(Methanol)乾洗手液。

同時，ORA發起了「髒手行動」(Operation Dirty Hands)，以增加對潛在摻假的乾洗手液的篩查。

批准53種新藥  65種首批准學名藥

在2020年COVID-19疫情期間，FDA批准了首個治療COVID-19的藥物瑞德西韋(Remdesivir)。與此同時，FDA也維持正常的基本運作，在藥物方面，FDA藥物評估與研究中心(CDER)總共批准了53種新藥上市，僅次於2018年的歷史新高(59種)。

這些藥物治療多種疾病，包括：傳染病、神經疾病、心血管疾病、自體免疫疾病(Autoimmune Diseases)、罕見疾病和癌症，其中有31款(58%)是治療罕見疾病，甚至很多新藥涉及以前未獲FDA批准的治療方法。

Orbis計劃實現即時、同步審評

在過去一年中，批准的新藥和生物製劑(Biologics)中，有16種涉及癌症治療，包括Ret基因融合(Ret-Fusion)陽性肺癌、頑固型多發性骨髓瘤(Refractory Multiple Myeloma)、高微衛星不穩定(Msi-High)大腸癌、頑固型胃腸道基質瘤(Refractory Gastrointestinal Stromal Tumors)等，其中有9款是由FDA腫瘤學卓越中心(Oncology Center of Excellence, OCE)的Orbis計劃進行審查。

該計畫為2020年9月17日，FDA宣佈的框架計劃，FDA與澳大利亞藥品管理局(Therapeutic Goods Administration, TGA)和加拿大衛生部(Health Canada)，透過了這項同步審評計劃，實現了同步批准癌症用藥擴展適應症。這一批准，同時也是FDA即時腫瘤學審評計劃(Real-Time Oncology Review Pilot Program)的一部分。

此外，截至2020年11月30日，FDA已批准或暫時性批准(Tentative Approvals)了800多種學名藥，其中65種是首次獲批准的學名藥，例如用於治療嚴重性低血糖(Hypoglycemia)、治療呼吸問題的沙丁胺醇(Albuterol)噴霧劑、寄生蟲感染(Parasitic Infection)等。

同時，為了改善患者獲取胰島素的情況，公布了草案指南(Draft Guidance)，其描述了FDA對胰島素精簡化方式的建議，以證明某些胰島素產品的生物相似性(Biosimilarity)和可互換性(Interchangeability)。

CDER一系列藥物監管行動  CDRH啟動「卓越數位健康中心」

在藥物監管方面，CDER也採取了一些行動，包括：將含有潛在致癌物亞硝胺(Nitrosamine)的多種藥物從市場上移除; 宣布有關防曬乳安全性的研究結果 ;實施了一項新法律，使非處方箋(OTC)藥物規範變得更現代化；要求苯二氮平類藥物(Benzodiazepines)必須具有更強烈的風險警告; 要求非類固醇抗發炎藥(Nonsteroidal Anti-Inflammatory Drugs, NSAIDs)必須有最新的安全警告。

FDA也向產業發布了指南，進一步幫助那些調配複合藥物的人員，以識別並預防其設施中的衛生狀況。

去年，FDA設備與放射衛生中心(CDRH)啟動了「卓越數位健康中心」(Digital Health Center of Excellence)，這是CDRH決心全面推動數位健康技術發展的重大一步，這些項目包括：行動健康裝置(Mobile Health Devices)、醫療器材軟體(Software as A Medical Device, SaMD)、可穿戴式之醫療器材。

CDRH為確保美國的患者能率先獲得高品質、安全和有效的醫療器材，在去年批准了100多種新穎設備，其中，包括首款基於遊戲的數位療法，可改善注意力不足過動症(Attention Deficit Hyperactivity Disorder, ADHD)兒童的注意力; 以及第一個心臟超音波軟體，其透過人工智慧(AI)引導醫護人員捕獲高品質的診斷心臟影像。

此外，在COVID-19方面，CDRH也與「首席科學家辦公室」(Office of the Chief Scientist, OCS)合作，授權了600多種醫療器材，是以前所有國家緊急情況中所批准總數的十倍。

迄今為止，FDA授權了300多種檢測和樣本收集設備，其中包括233個分子檢測和樣本收集設備、62個抗體檢測和11個抗原檢測，這些檢測設備可應用 於實驗室、醫生辦公室、居家或其他床邊檢測(Point-Of-Care)定點。

CBER力求臨床數據和資訊公開和透明化

FDA生物製劑評估研究中心(CBER)也批准了兩款新冠疫苗，分別為輝瑞/BioNTech 、Moderna的COVID-19疫苗。在批准過程中，FDA召開了兩次疫苗與生物製品諮詢委員會(VRBPAC)，針對候選疫苗諮詢獨立的科學和公共衛生專家之意見，以強調FDA對所需的臨床數據和資訊盡可能公開和透明化。

CBER也繼續履行其日常職責，包括：確保國家血液供應的安全; 批准許多生物製劑產品，例如，治療復發/難治性細胞淋巴瘤(Mantle Cell Lymphoma, MCL)成人患者的CAR-T產品; 預防侵入性流行性腦膜炎疾病(Meningococcal Diseases)；凝血因子(Coagulation Factor) VIIa抑制劑 ，用於治療或控制A型或B型血友病成人和青少年病患的出血事件、花生過敏免疫療法等。

推動FDA全球公共衛生使命

FDA透過合作以因應支援COVID-19大流行的應對工作，FDA更確認了全球參與的重要性，包括FDA歐洲辦事處參與了國際藥品監管機構聯盟(ICMRA)，並召開首個新冠疫苗全球監管研討會，討論促進新冠疫苗開發的戰略，並盡可能促進監管趨於一致性。

去年，CVM 也將獸醫藥物納入FDA與歐盟的優良作業規範(GMP)檢查，以相互承認協議(Mutual Recognition Agreemen, MRA)的一部分，加強利用雙方在動物藥品檢驗的專長和資源，從而提高效率。

總而言之，與近年相比，FDA在COVID-19大流行期間保持了相同的速度，達到了其在審查醫療產品申請方面的目標，是一項相當了不起的成就。

>>本文刊登於《環球生技月刊》Vol. 82