Kazem Kazempour博士是臨床研究領域的知名專家，現為Amarex Clinical Research的總裁兼執行長，從1980年底開始，他參與了全球100多個臨床試驗，曾與美國國立衛生研究院(NIH)、藥廠及許多教育機構合作進行研究，並作為FDA的審查人員，以創新的方法解決問題，在FDA任職期間，他負責監督和進行多項臨床試驗的獨立統計分析。

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採訪整理/ 李林璦

近年來，人們越來越重視自我的健康管理，透過數位軟體來進行監控與管理以便了解健康狀況是再正常不過了。

據統計，2016年有多達165,000個與健康相關的手機App誕生，且在2017年被下載超過17億次。

美國食品衛生管理局(FDA) 的設備及放射健康中心(Center for Devices and Radiological Health, CDRH )在2017年提出數位健康創新行動計畫(Digital Health Innovation Action Plan)，希望推動數位技術能讓以病人為中心的護理理念成為現實。

數位健康創新行動計畫其實際執行有三大重點，一為發佈明確的21世紀治療法案(21st Century Cures legislation)中對醫療軟體的相關規定，二為啟動創新的預先核准的試行計劃(Pilot Precertification Program, Pre-Cert)，與產業界共同合作開發數位健康技術監督的新方法，最後在CDRH數位健康部門(Digital Health Unit)建立FDA的專業審查人才。

 

跳脫傳統醫材思維 軟體即醫療器材(SaMD)

2017年9月，FDA選出了包括Apple、Fitbit、Roche等專注於開發醫療軟體與開發低風險軟體的大型企業與新創公司，加入預先核准的試行計劃，攜手跳脫傳統醫材硬體思維，轉以軟體開發為中心，設計新的醫療產品。

預計在2019年，第一階段Pre-Cert計畫成員的成品，就能進入前期測試，落實「軟體即醫療器材(Software as Medical Device, SaMD)」的概念。

國際醫療器材法規管理論壇(International Medical Device Regulators Forum, IMDRF)也已將SaMD定義為「不須為醫療器材硬體之一部份，可執行一個以上的醫療用途之軟體，屬醫療器材之範疇，也包含體外診斷醫療器材(In Vitro Diagnostic Devices, IVD)」。

SaMD可在智慧型手機、桌上型電腦或筆記型電腦中使用，且能與其他醫療器材結合或互通使用。

SaMD的臨床評估是一個系統性且計畫性的流程，將藉由持續地產生、蒐集、分析及評估臨床資料，進而產生臨床證據，以驗證SaMD與臨床狀況的關聯性。

首先，SaMD重視其輸出的資料是否有達到其宣稱的臨床用途，且該資料是否具有臨床意義，這稱為有效的臨床關聯性(Vaild Clinical Association)。

SaMD若要建立臨床關聯性，可藉由蒐集文獻、臨床研究、各醫學會的臨床指引等，或是進行二次數據分析、執行臨床試驗來產生新的數據，以更加確認其臨床關聯性。

同時，也須證明SaMD可正確、穩定與精確地產出預期的輸出資訊，並具有可重複性(Repeatability)及再現性(Reproducibility)。

另外，SaMD也要進行臨床確效(Clinical Validation)，目的為確認SaMD輸出的資料可對應至目標患者相關的臨床處置，如診斷、治療、風險預測、治療效果預測等。

SaMD廠商可於產品上市後持續進行蒐集與分析真實世界的數據資料，包含安全性資料、效能研究結果、臨床證據、終端使用者的意見回饋，皆能幫助SaMD改善於真實世界的效能表現。

 

FDA積極批准 數位醫療逐漸上路

FDA在2018年8月時批准了第一個智慧手機App，名為「Natural Cycles」，是由瑞典的Natural Cycles Nordic AB公司研發，為首款能在市面上作為「避孕器」來行銷的App。

傳統數位避孕產品大多都是利用計算女性生理週期的日曆法安全期進行避孕，然而，每位女性的身體狀況不同，生理週期時常會有波動，因此，日曆法的失敗率高達25 %，Natural Cycles並非像傳統以日曆法來判斷，而是透過體溫計監控女性基礎體溫變化，並結合演算法判斷當日受孕機率。

FDA依據一項受試者為15,570名女性的臨床試驗，使用該App長達8個月後，研究顯示，在嚴格遵循使用要求的情況下，避孕失敗率僅1.8 %，即使在一般使用情況，如用戶數據紀錄不準確、或未在非安全期採用避孕措施等因素，避孕失敗率也只有6.5%，顯著優於許多傳統的避孕措施。

從這件案例可以證明，FDA的數位健康創新行動計畫將不斷更新與發展，重點是要找出哪種監管途徑最適合你的產品，並持續與FDA進行討論，教學相長，才能在科技快速進展的現代持續前進。

>>本文刊登於《環球生技月刊》Vol. 60