基因治療科技突破 帶給人們治癒疾病的希望

今年美國BIO各重要論壇最夯的關鍵字為基因治療，美國FDA在2017年8月30日首度核准基因治療藥物Novartis的CAR-T細胞療法(商品名Kymriah)上巿，繼而在10月18日核准Gilead Sciences的 CAR-T 細胞治療藥物 Yescarta上巿，12月19日再核准首例遺傳性視網膜疾病的基因治療藥物Luxturna。

創新的基因治療取得重大臨床成展並順利獲准上巿，已吸引眾多研發投入，相關研發投入也方興未艾。

根據大會超級論壇講者ClearView負責人Sam Ulin所發表的臨床試驗分析數據顯示，基因治療臨床試驗數自2015年的100件左右，爆增至2017年的250件以上。

美國生技創新協會 (Biotechnology Innovation Organization, BIO)總裁兼首席執行官Jim Greenwood亦指出，目前僅是基因治療開創性技術於近幾十年研究及取得臨床驗證的初步成果，未來五年將可期待見到更多基因治療產品成功上巿，造福更多為疾病所苦的病患。

基因治療的發展潛力亦吸引了商業投資的目光，包括2017年Gilead Sciences以119億美元鉅資收購基因治療公司Kite Pharma Inc.，以取得其研發產品Yescarta；Celgene亦不遑多讓地在2018年1月以90億美元收購另一家基因治療公司Juno Therapeutics。雖然基因治療於2017年大放異彩，未來在巿場上仍將面臨許多挑戰，包括如何制定更合時宜的創新科技法規、其發展對原有療法之衝擊、於醫療巿場之接受度、支付方式等議題，皆是今年大會各論壇的熱議重點。

實現數位和精準醫療時代的挑戰

大會的另一熱議焦點則是數位變革對於精準醫療之基因檢測、疾病研究、藥物研發、臨床試驗、治療決策、醫療體系之健康管理、法規監管、研發及商業布局模式的歷史性影響。

根據Clariv...