十月發表在《Nature Biotechnology》期刊的文章，彙整了全球幾家值得關注眼科再生科技生物技術公司，各公司透過基因再生療法、胜肽療法、小分子抑制劑，促使眼睛組織再生、重新編程，進而恢復視力。其中，進展最快者，是來自臺灣的全福生技。

編譯/彭梓涵

大部分遺傳性眼科疾病中，一旦視網膜感光細胞受到損害，視力通常會造成不可逆的損傷。

一篇十月發表在《Nature Biotechnology》期刊的文章，彙整了全球幾家值得關注的生技公司，各公司透過基因再生療法、胜肽療法、小分子抑制劑，促使眼睛組織再生、重新編程，進而恢復視力。

其中一家進展最快，是來自臺灣的全福生技獨特的短鏈胜肽(PDSP)技術平台，處於臨床2/3期階段，為創新幹細胞色素上皮衍生因子(PEDF)再生胜肽療法。

眼科疾病基因表型分歧 基因療法非首選

遺傳性視網膜疾病是一群對視力造成相當大損害的眼科疾病，根據美國RetNet資料庫，目前為止，造成遺傳性視網膜疾病發生的基因缺陷，已確定的有超過260個，但目前只分類出20多種遺傳性視網膜疾病，包括：萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)、色盲、斯特格氏症、和幾種類型視網膜失養症等。

但能使用的療法少之又少，目前只有一種由Spark Therapeutics基於腺相關病毒血清二型(AAV2)載體開發，針對RPE65突變來改善LCA視力的一次性基因療法 Luxturna (Voretigene Neparvovec)獲得批准。

儘管，美國食品和藥物管理局(FDA)批准Spark Therapeutics的Luxturna是該領域的一大里程碑。不過，要針對視網膜疾病中260個基因突變，來開發不同的基因療法，在經濟與技術上似乎都不是非常可行的方式。

因此，許多生技公司開始轉向，其他潛力的機制或是創新藥物開發。(見文末表)

基因再生、胜肽、小分子抑制劑 創新療法成解方

⊙ SparingVision

以法國基因療法公司SparingVision來說，其開發的視網膜色素病變(RP)基因療法SPVN06，就不像Spark Therapeutics 目的在透過修正致病的遺傳突變達成根治，而是盡可能的延續患者既存的視力，或至少透過保護視錐細胞(Cone Cells)功能，來延緩RP疾病惡化。

RP的病理學變化是漸進式發生，並可切分成兩個階段。首先，導致RP發生的大多數遺傳突變，幾乎都發生在負責低光環境中視覺的視桿細胞(Rod Cells)，因此，視桿細胞在此疾病中通常會先死亡。

在視桿細胞死亡後，負責色彩知覺和急性視力(Acute Vision)的視錐細胞，則會暴露於過強的光線中，或是因視桿細胞死亡所形成壓力毒性環境中，使其隨之出現功能休眠(Fu...