美FDA首度批准兒童罕見疾病藥 對手孤兒藥股價大跌再起波瀾

撰文記者 吳培安
日期2019-05-08
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美FDA 批准治療兒童罕見疾病 LEMS 的新藥Ruzurgi 上市, 造成生產相同有效成分相同的藥廠Catalyst 股價大跌。(圖片來源:網路)

(7)日美國食品藥物管理局(FDA)核准Ruzurgi (amifampridine)用於治療兒童罕見疾病「藍伯-伊頓肌無力症」(Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS)的新藥上市申請,被視為是一項喜訊。此消息公布後,造成另一間生產具有相同有效成分藥物的製藥公司Catalyst股價大跌將近四成,引發美國股市的熱議。

雖然這次是Ruzurgi首次獲FDA准以用於兒童LEMS的新藥,但生產Ruzurgi的Jacobus Pharmaceutical公司在數年前就已經在美國的恩慈療法專案(Compassionate use program)支持下,將Ruzurgi持續免費提供給數百名罹患此罕見疾病的成年患者。

直到Jacobus的競爭對手Catalyst Pharmaceuticals早先一步,將其具有相同有效成分的新藥Firdapse申請用於成人患者的臨床試驗許可,並獲得孤兒藥資格、得以獨佔市場7年,Jacobus也因此無法再提供Ruzurgi給成年LEMS患者。然而由於Firdapse的批發價過高,使得Catalyst製藥公司招致了許多批評。

FDA核准Ruzurgi用於兒童LEMS患...