美國時間6日，致力於人工智慧(AI)開發藥物的BioXcel Therapeutics宣布，其開發的舌下溶片藥物Igalmi (dexmedetomidinne)已獲得FDA批准，用於急性治療第一或第二型躁鬱症(bipolar I or II disorder)及思覺失調症(schizophrenia)的激動發作(agitation episode)，並可在遵循醫囑下自行使用，預計在今年第二季於美國上市。
 
Igalmi的批准是基於兩項隨機化、雙盲、安慰劑控制、平行組別的樞紐性臨床三期試驗，分別為針對思覺失調症的SERENITY I，以及第一型或第二型躁鬱症的SERENITY II，相關數據已經發表在今年2月的《美國醫學會期刊》(JAMA)。
 
設定的主要試驗終點，為服藥後兩小時後，活性與負性症狀量表之亢奮成分評分(Positive and Negative Syndrome Scale-Excited Component, PEC)基線改變的平均值；次要試驗終點，則是PEC分數基線改變值與安慰劑差異達到統計顯著時的最早時間。
 
在SERENITY I、II兩項試驗中，180 mcg、120 mcg劑量的藥物組受試者，在第一次投藥後兩小時，基線改變值就出現顯著改善，達到主要終點；次要試驗終點方面，SERENITY I在服藥後20分鐘(180 mcg)、30分鐘(120 mcg)就達到，SERENITY II則是在20分鐘後達到。
 
最常見不良反應皆屬於輕至中度，包括：嗜睡、感覺異常(paresthesia)或口內感覺喪失(oral hypoesthesia)、暈眩、口乾、低血壓和起立性低血壓(orthostatic hypotension)，且並未出現與治療相關的嚴重不良事件。不過，值得注意的藥物副作用，包括低血壓、姿態性低血壓、心跳過慢、QT間隔變長、嗜睡。
 
美國約有730萬人確診為躁鬱症或是思覺失調症，其中超過四分之一的患者受激動發作之苦，每年約會發生10到17次，對於患者、照護者和醫療體系都是沉重的負擔。耶魯大學醫學院精神病學系主任Robert L. McNeil認為，Igalmi讓患者可自行使用、且快速見效，代表著治療上的里程碑。
 
BioXcel執行長Vimal Mehta表示，Igalmi是近10年來第一款與躁鬱症或思覺失調相關之激動發作的急性療法，幫助患者管理這項困難且令人挫折的症狀，期待它具有改變市場的潛力，預計在此季度就展開上市計畫。
 
BioXcel聚焦於神經學與免疫腫瘤學，利用AI辨識、開發藥物，而Igalmi是他們第一款獲得批准的藥物。BioXcel現也正在利用AI開發阿茲海默症和重度憂鬱症，以及侵襲性前列腺癌和晚期實體癌的療法。
 
參考資料：
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417422/0/en/BioXcel-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-IGALMI-dexmedetomidine-Sublingual-Film-for-Acute-Treatment-of-Agitation-Associated-with-Schizophrenia-or-Bipolar-I-or-II-Disorder-in-.html
 
(編譯 / 吳培安)