近(4)日，賽諾菲(Sanofi)治療溶血(hemolysis，意為紅血球被破壞)的新藥Enjaymo (sutimlimab)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為罕見血液疾病——冷凝集素病(cold agglutinin disease, CAD)第一個獲批准的治療方法。賽諾菲因而有望從收購Bioverativ的116億美元鉅資中，再回收部分資金。

Sutimlimab為賽諾菲在2018年斥資116億美元收購Bioverativ所獲得，Bioverativ本身則是在2017年以4億多美元，收購True North Therapeutics而獲得sutimlimab。

在賽諾菲收購Bioverativ時，花旗銀行(Citi)分析師Peter Verdult即認為，sutimlimab是被收購公司的「最有潛力的產品線資產」。
 
不過，這是一個漫長的歷程。Sutimlimab是一種單株抗體，原定於2020年獲得批准，但FDA在當年的11月向賽諾菲發出了完全回應信函(complete response letter)，表示其一家委託製造工廠有缺陷；不過，該拒絕信函中沒有提到臨床或安全方面的缺陷。
 
Enjaymo為靜脈注射給藥，前兩週為每週給藥一次，之後每兩週給藥一次。未折扣價格為每瓶1,800美元，患者所需劑量取決於體重。據賽諾菲發言人稱，對於體重在39到75公斤之間的患者，每年的治療費用將達到28萬美元。
 
2021年6月，Enjaymo在第二項臨床三期試驗中取得成功。接受該藥物的22名 CAD患者中，16名患者的血紅素濃度提高了1.5-g/dL以上，並且在五週後不再需要輸血，也不需其他未經許可的治療。與安慰劑相比，其血紅素的改善具有統計學意義。
 
CAD為一種自體免疫溶血性貧血(autoimmune hemolytic anemia , AIHA)，在美國約有5000人受影響。由患者產生的自體抗體——冷凝集素，在低溫狀態下會與紅血球表面結合，導致免疫系統攻擊健康的紅血球，使其破裂。
 
由於紅血球負責攜帶氧氣循環全身，這種疾病會引起一系列的症狀，包括疲勞、虛弱、呼吸短促、頭暈、胸痛、心律不整以及其他併發症。
 
在獲得批准的過程中，Enjaymo獲得了FDA授予突破性療法(Breakthrough Therapy)、孤兒藥資格(orphan drug designation)，和優先審查(priority review)資格。現在，Enjaymo正在接受歐洲和日本的審查。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/sanofi-wins-fda-nod-for-enjaymo-for-cold-agglutinin-disease-a-rare-blood-disorder

(編譯/劉馨香)