美國時間10月7日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，核准百靈佳殷格翰(Boehringer-Ingelheim)開發用於治療特發性肺纖維化(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)的Jascayd (nerandomilast)錠劑。這是FDA十多年來首次核准治療IPF的新療法。
 
此次的批准是根據兩項針對成人IPF患者進行的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，分別為FIBRONEER-IPF試驗(NCT05321069)及另一項臨床試驗(NCT04419506)。試驗共納入1177名患者，進行為期至少52週的療效與安全性評估。
 
此試驗主要終點為52週時用力呼氣肺活量(Forced Vital Capacity, FVC)中相對於基準值的絕對變化量。FVC指個體在盡可能深吸一口氣後，能夠用力呼出的最大空氣量。結果顯示，與安慰劑組相比，接受Jascayd治療的受試者FVC下降幅度顯著較小。 
 
根據試驗設計，患者會以1:1:1的比例隨機分配，以接受每日兩次的 nerandomilast 9毫克、18毫克或安慰劑的治療。
 
具體而言，18mg組的調整後FVC平均下降106mL，9mg組則下降122mL；而安慰劑組的調整後平均下降170mL。因此根據研究推論，nerandomilast可以確實減緩肺功能衰退。
 
服用Jascayd可能發生的不良反應(發生率≥5%)包括腹瀉、新冠肺炎(COVID-19)、上呼吸道感染、憂鬱、體重減輕、食慾下降、噁心、疲倦、頭痛、嘔吐、背痛與頭暈。
 
患者建議劑量為每日兩次口服， 18毫克間隔約12小時。若患者出現耐受性問題，可將劑量減至每日兩次、每次9毫克，但若患者同時服用pirfenidone，則不建議調降劑量。
 
特發性肺纖維化俗稱菜瓜布肺，會影響肺泡的周圍組織。當這些肺組織變得厚實而僵硬時，疾病便會發展。隨著時間推進，這些變化會導致肺部永久性疤痕形成纖維化，使呼吸愈加困難，最常見的症狀包括呼吸急促與咳嗽。而IPF好發於年齡介於60至70歲的人群。

資料來源：https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3f61959

(編譯/李珍伶)