《臺灣》思捷優達多重系統退化症新藥YA-101 臨床一期完成

今(21)日，台灣新藥公司思捷優達(Yoda Therapeutics Inc.)宣布，旗下創新小分子化學新藥YA-101已於上月完成澳洲的一期臨床試驗的追蹤，目前進入數據分析階段。思捷優達計畫於今年第二季分別向台灣食藥署(TFDA)、美國食品藥物管理局(FDA)遞交YA-101治療多重系統退化症病患的臨床二期申請，並展開二期臨床試驗。

YA-101是一種雙重NMDA受體與NLRP3發炎體調節劑，已於2022年獲得FDA授予的多重系統退化症(Multiple System Atrophy, MSA)孤兒藥認證。思捷優達在2023年第三季超額完成A輪募資，獲富邦金、中加、益鼎、兆豐、金石、山水生技、大樹、工研院旗下ITIC與台日基金等法人股東資金挹注，募資金額超過3.5億台幣，將推動臨床試驗與其他產品線開發。


《臺灣》2024汎球藥物探索前瞻論壇
顛覆藥物探索！器官晶片、AI、整合解方 動物實驗減量時代揭幕
 
昨(20)日，Eurofins Discovery Taiwan(汎球生物科技、汎球藥理科技)舉辦藥物探索前瞻論壇，邀請多名產學專家從先進技術與整合解決方案切入，分析加速藥物探索的五大趨勢，包含了：器官晶片與人工智慧(AI)促進藥物研發、自動化類器官培養技術、策略性設計動物模型與藥物開發應用、癌症新藥研究策略和趨勢、臨床前安全藥理學整合解決方案的創新應用等。
 
《美國》BMS PD-1/CTLA-4抑制劑一線治療晚期肝癌臨床三期積極
 
美國時間20日，必治妥施貴寶(BMS)宣布其PD-1抑制劑Opdivo(nivolumab)和CTLA-4抑制劑Yervoy(ipilimumab)聯合使用，一線治療700多名晚期肝細胞癌(HCC)患者的臨床三期試驗數據，中期數據分析指出，跟拜耳(Bayer)的多重酪胺酸激酶抑制劑sorafenib和lenvatinib相比，使用BMS聯合療法的患者總生存期(OS)顯著增加，完整數據將於之後的醫學研討會公布。
 
這項臨床試驗的成功，也代表免疫聯合療法已經擊敗了過去作為標準療法的激酶抑制劑，有望成為癌症治療新標竿，目前，BMS也正在進行PD-1抑制劑nivolumab和LAG-3單株抗體聯合療法的HCC臨床試驗，該聯合療法已於2022年獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准治療黑色素瘤。
 
《美國》基因療法越來越貴！Orchard罕病基因療法定價425萬美元
 
日前，Orchard Therapeutics宣布其開發的罕病基因療法Lenmeldy (atidarsagene autotemcel)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，其在美國定價也在昨(20)日宣布訂為425萬美元，超越了其他兩種鐮刀形血球症(SCD)基因療法——Casgevy的220萬美元、Lyfgenia的310萬美元，以及裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)基因療法Elevidys的320萬美元。
 
Lenmeldy是用於治療異染性腦白質退化症(MLD)的幹細胞基因療法。Orchard表示，他們在評估定價時，不僅是考量基因療法的治療效果，也包含了對整體醫療保健整體產生的潛在長期效益。此外，臨床與經濟審查研究所(ICER)也針對Lenmeldy進行醫療科技評估(HTA)，將其價格基準設定為394萬美元。
 
《美國、瑞士》瞄準新一代藥物！Lonza斥12億美元收購羅氏加州大型生物製劑基地
 
美國時間20日，為壟斷下一代藥物的合約，全球CDMO龍頭Lonza宣布，斥資12億美元策略性收購羅氏(Roche)手中位在加州瓦卡維爾(Vacaville)工廠，並計畫在未來幾年投入5.61億美元，擴建工廠。此次收購將幫助Lonza增強下一代哺乳動物細胞臨床階段大規模的生物製劑合約。
 
《美國》NVIDIA推25個醫療AI微服務、攜手多家藥廠 顛覆藥物開發、醫療科技
 
美國時間18日，NVIDIA創辦人暨執行長黃仁勳在NVIDIA GTC 2024大會上介紹，NVIDIA推出25個在醫療影像、醫療技術、藥物發現和數位健康領域中的微服務(Microservices)，例如加速篩選數億種藥物化合物、精準收集患者數據幫助早期疾病篩檢的數位助理，幫助全球醫療保健業者使用生成式AI(genAI)。同時，NVIDIA亦宣布與多家藥廠建立合作夥伴關係。
 
《美國》蛋白質設計大師David Baker領軍！首次利用生成式AI 從0設計抗體
 
昨(19)日，華盛頓大學(The University of Washington)研究團隊首次成功透過修改一種名為RFdiffusion的AI工具，從頭設計出具有抗體相似結構的蛋白質，其類似於自然免疫系統產生的抗體，可以與特定的疾病標靶結合，有望為患者提供更有效、安全的治療選擇。該研究發表於預印本平台《biorxiv》。
 
《美國》《Cell》揭開脂質控制細胞「鐵凋亡」關鍵！
 
今年2月，美國哥倫比亞大學(Columbia University)研究團隊在老化與亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)患者的腦組織中發現，一種罕見的特殊脂質diPUFA磷脂質(phospholipid)，其具有兩個多元不飽和脂肪醯基尾部，會促進細胞發生不尋常的「鐵凋亡」(ferroptosis)，該研究發表於《Cell》。透過深入了解鐵依賴型細胞死亡機轉，有望進一步開發癌症與老化疾病的療法。