美國時間27日，比利時跨國藥廠優時比(UCB Pharma)宣布，其Rystiggo (rozanolixizumab)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療全身型重症肌無力(generalized myasthenia gravis)，可適用於乙醯膽鹼受體(AChR)抗體或是肌肉特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的患者，成為目前唯一能治療該兩種重症肌無力最常見亞型的療法。

UCB表示，Rystiggo以皮下注射給藥，是一種人源化IgG4單株抗體，能與新生兒Fc受體(neonatal Fc receptor, FcRN)結合，從而阻斷IgG和FcRN的交互作用，最終導致循環系統中的自體免疫抗體(autoantibody) IgG減少。

上個月，UCB在《The Lancet Neurology》發表臨床三期試驗MycarinG的結果，顯示服用Rystiggo的患者，比服用安慰劑的患者，在8種症狀上有顯著的改善，包括呼吸、說話、吞嚥和從椅子上站起來的能力等。

有10%接受該藥物治療的患者出現不良反應，最常見的是頭痛、感染、腹瀉、發燒、過敏反應和噁心。

UCB表示，預計於今年第三季在美國上市Rystiggo，而歐盟和日本的上市申請仍在審查中。

重症肌無力是一種罕見的肌肉萎縮性自體免疫疾病，患者的致病性IgG會靶向神經突觸後(post-synaptic)細胞膜上的特定蛋白，來損壞神經肌肉接合點(neuromuscular junction)中的神經傳導，影響神經刺激肌肉的能力。

患者可能會經歷潛在致命的呼吸中斷、複視、眼瞼下垂，以及吞嚥、咀嚼和說話困難。

在Rystiggo獲批之前，美國FDA於2021年12月批准Argenx的靜脈注射藥物Vyvgart (efgartigimod alfa)，用於AChR抗體陽性全身型重症肌無力患者，其2022年銷售額達到4億美元。

參考資料：https://www.biospace.com/article/fda-approves-ucb-s-twin-use-drug-for-rare-muscle-wasting-disease/

(編譯/劉馨香)