協和麒麟4億美元收購Orchard 助推兒科罕病基因療法

撰文記者 劉馨香
日期2023-10-06
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協和麒麟4億美元收購Orchard 助推兒科罕病基因療法
美國時間5日,日本製藥生技公司協和麒麟(Kyowa Kirin)宣布,以3.87億美元收購基因療法開發商Orchard Therapeutics,若其正在審查中的兒科罕見疾病異染性腦白質退化症(Metachromatic Leukodystrophy, MLD)候選細胞基因療法Libmeldy,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,收購價可提高到近4.78億美元。

Orchard開發的Libmeldy (atidarsagene autotemcel)已在歐盟和英國獲得批准,是第一種獲批用於治療早發性MLD的療法,美國FDA則預計最晚於明(2024)年3月宣布審查結果。

該療法是將患者自體的CD34+ 細胞,透過慢病毒(lentivirus)載體送入ARSA基因副本,使細胞表現ARSA蛋白,再將細胞重新注射回患者體內,以此來治療MLD患者因ARSA基因缺陷造成硫酸鹽-醣脂(Sulfated Glycolipid)堆積,所導致的神經系統白質破壞。

於嬰幼兒時期發病的MLD患者,會快速喪失行走、說話和與周圍世界互動的能力,大多數於發病後5年內死亡。在Orchard的臨床研究中,Libmeldy能有效改善MLD兒童患者的運動功能和認知發展。

不過,由於製造的複雜性,Libmeldy定價高達340萬美元,即使治療潛力巨大,在市場上的推廣非常緩慢。據外媒報導,英國國民保健署(NHS)與Orchard達成了一項保密協議,以折扣價取得Libmeldy;德國則是協商出260萬美元的價格;比利時、愛爾蘭和荷蘭聯盟,則與Orchard協商破裂。

未來,協和麒麟將負責Libmeldy的行銷工作。除了MLD治療外,協和麒麟還可獲得兩個臨床階段項目,用於治療兩種嚴重的兒科神經代謝疾病,分別是第一型黏多醣症(MPS-IH)和第三型黏多醣症(Sanfilippo syndrome)。Orchard其他早期研究項目,還包括克隆氏症(Crohn’s disease)和額顳葉失智症等。

協和麒麟也希望利用Orchard的基因治療平台,針對其先前瞄準的領域,例如腫瘤學和自體免疫疾病來開發療法。

參考資料:https://www.biospace.com/article/kyowa-kirin-buys-orchard-for-478m-ahead-of-potential-fda-approval-/

(編譯/劉馨香)