近(20)日，輝瑞(Pfizer)宣布，其適用於治療患有中至重度的類風濕性關節炎藥物XELJANZ (tofacitinib) ，獲歐盟委員會(EC)批准新適應症，用於治療兒童特發性關節炎(JIA)和幼年型乾癬性關節炎(PsA)，對既往使用類風濕性關節炎藥物DMARDs治療反應不佳的兩歲及以上患者。
 
XELJANZ去年9月，先獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准用於JIA，今年獲得EC批准，則使XELJANZ成為歐洲首個、且是唯一用於治療幼年型JIA和PsA的JAK抑制劑。
 
XELJANZ於2012年獲得FDA批准，是首個上市的JAK抑制劑，目前為止已被批准4個適應症，包括：治療中度至重度活動性類風溼性關節炎(RA)、治療活動性乾癬性關節炎(PsA)、治療中度至重度潰瘍性結腸炎(UC)，XELJANZ也成為JAK抑制劑中獲得最多適應症的藥物。
 
該批准是基於一項關鍵性3期數據，該研究分為兩階段：一是18週的開放式、導入期(run-in)試驗(包括225名患者參與者)，第二階段則是進行為期26週雙盲、安慰劑對照、隨機、停藥期的試驗(包括173名患者參與者)，兩個實驗持續時間為44週。
 
臨床試驗會根據受試者的體重(體重<40kg者給予口服溶液)，進行片劑和口服溶液的安全性與有效性測試，臨床試驗結果顯示，與安慰劑相比，接受XELJANZ治療JIA和PsA患者，一週內疾病發生的復發率下降，達到統計學意義，整體來說結果皆達到試驗終點。
 
輝瑞炎症與免疫學國際發展事務部總裁 Ana Paula Carvalho 說，「許多JIA和PsA的年幼患者，在接受治療時需要透過注射或輸液方式給藥，這對這些兒童及其照護人來說都具有挑戰性。」
 
「這次EC批准的每日一次片劑和口服溶液兩種配方，可為歐洲國家患者提供新的選擇。」
 
JIA 是一種病因不明的慢性炎症性疾病，被定義為16歲前開始並持續至少6週的關節炎。多關節型JIA和幼年型PsA，都是JIA的亞型。據估計，JIA影響了歐洲大約 60,000 名兒童。
 
資料來源：https://www.businesswire.com/news/home/20210820005354/en

(編譯/彭梓涵)