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今(1)日，台灣醫療科技展第二天，由創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTech Accelerator)主辦的「2023國際細胞暨基因治療關鍵價值論壇」中，邀請到亞洲細胞治療組織(ACTO)理事長下坂皓洋(Akihiro Shimosaka)、Newsight Tech Angels執行長瀨尾亨(Toru Jay Seo)、Accelerated Biosciences財務長Henry Chen、NanoStar Pharmaceuticals執行長Angel Lee等海外專家，分享細胞治療的最新國際趨勢。
ACTO主席下坂皓洋：產學研、法規單位應協力開發創新療法
亞洲細胞治療協會(ACTO)主席下坂皓洋(Akihiro Shimosaka) (攝影/張哲瑋)
亞洲細胞治療協會(ACTO)主席下坂皓洋(Akihiro Shimosaka)，首先從他在紅血球生成素(EPO)、樹突細胞(DC)、外泌體(Exosome)的產品研發經驗，以及對嵌合抗原受體T細胞/自然殺手細胞(CAR-T/CAR-NK)談起，並介紹了日本再生醫療法規架構。
其中，「再生醫療安全法」(Regenerative Medicine Safety Act)將細胞治療技術，依照風險程度分成三類管理；產品開發方面，則針對尚未有良好療法的疾病適應症，設立有條件批准(conditional approval)制度。
下坂皓洋說明，此制度的精神在於幫助有未滿足醫療需求的患者盡早取得創新療法，同時分攤晚期臨床試驗沉重的開發成本。已在臨床試驗證明安全性及療效的再生醫療產品，在經過主管機關評估風險效益後，能夠在有限的時間及場所內開放給有需求的患者使用，並由公眾基金資助業者進行等同於臨床三期試驗的確認性試驗(confirmatory study)，並依照試驗結果決定核發正式藥證，或是撤銷有條件批准資格。
下坂皓洋也表示，法規無法超前科學與技術的進步，因此科學家肩負著與法規監管單位分享正確訊息的任務，法規單位也應在新療法開發上付出同等的努力。他強調，學研、產業、法規監管單位應該同心協力，為患者開發新療法，而這樣的溝通也是ACTO持續致力推動的任務。然而，最重要的是，無論開發的是小分子藥、生物製劑或再生醫療，都應該要充分揭露安全性與功效的研究數據。
Newsight Tech Angels瀨尾亨：亞洲CGT潛力大 製造CMC、商發/給付問題待突破
日本天使投資機構Newsight Tech Angels執行長瀨尾亨 (攝影/張哲瑋)
日本天使投資機構Newsight Tech Angels執行長瀨尾亨，針對亞洲發展細胞與基因治療的機會分享。他表示，過去20年來，隨著如業界與學界、政府與業界等跨領域(multidisciplinary)的合作越來越頻繁，新科技、新型態藥物不斷問世，而新冠疫情更是讓核酸疫苗、創新抗體療法等爆發性的成長。在藥物領域，為了擴展藥物標靶範圍，人們開始往仍有大片未知的基因體領域尋找。
然而，由於基因體複雜性高、人類對基因相關的知識仍有限，所以基因與細胞治療發展仍相當慢，就連因山中伸彌以iPSC發現得到諾貝爾獎、日本投入大量資源開發下，iPSC療法發展至今仍困難重重。
瀨尾亨表示，這些創新療法的長期療效與安全性仍未知、如何克服法規監管層面的障礙、如何建構供應鏈與藥品化學製造與管制(CMC)等，都是基因與細胞治療發展緩慢的障礙。他也進一步從製造、商業開發等層面的障礙進行說明，並表示，許多國際大藥廠之所以難投入這些創新療法開發，是因為其支付、保險給付制度都仍待建立。
不過，瀨尾亨最後正向地表示，亞洲地區因為市場成長快速、對新療法接受度較高，也有CDMO業者可促進CMC發展，在學界與業界亦間有良好的連結，因此可說是驅動這些創新療法的絕佳地區。
Accelerated Henry Chen：人類滋養層幹細胞 CGT高價挑戰潛力新解方
Accelerated Biosciences財務長Henry Chen (攝影/張哲瑋)
技術源自台灣、正在美國發展的Accelerated Biosciences，財務長Henry Chen分享滋養層幹細胞(TSC)作為細胞及基因療法開發原材料的潛力與優勢。TSC技術來自高雄醫學大學附設中和紀念醫院婦產科主任李昭男醫師20年的研究成果，其後由李昭男之子、Accelerated Biosciences總裁李育達以此為基礎創立公司。
Henry Chen表示，TSC是一種符合道德規範、臨床級的多潛能細胞，且具有免疫豁免、生產容易、不易癌變等優點，是開發異體細胞療法的理想材料，也非常有機會成為建立異體細胞治療產業供應鏈、進而降低細胞療法要價高昂挑戰的關鍵。
Henry Chen表示，目前Accelerated已透過概念驗證，在1天內、1步驟、商業培養基的流程，就能分化出帕金森氏症或是第一型糖尿病所需的治療性細胞，相較於拜耳(Bayer)旗下BlueRock、Vertex等大廠繁瑣的細胞製程，能夠大幅縮短時間及成本；此外，Accelerated也在2022年4月宣布與美國Pluristyx達成TSC的CDMO合作，建立符合優良製造規範(GMP)的臨床級TSC細胞庫，隨即又在當年5月宣布成功將TSC轉化出臨床級的誘導型多潛能幹細胞(iPS細胞)。
NanoStar創新LNP技術：突破專利障礙、提升核酸藥物吸收率
NanoStar Pharmaceuticals執行長Angel Lee (攝影/張哲瑋)
開發核酸藥物傳輸技術的加拿大公司NanoStar Pharmaceuticals，執行長Angel Lee分享了其創新的脂質奈米顆粒(LNP)技術。
Lee表示，近年，病毒的傳輸技術越趨受重視，以常見的LNP和腺相關病毒(AAV)傳輸方式相比，LNP具有製造成本較低、載送核酸體積較不受限制、可以重複注射、造成插入型突變(insertional mutagenesis)的風險較低等優點。
不過，目前全球LNP的專利保護已十分嚴密，莫德納(Moderna)、BioNTech，以及Acuitas三家公司，幾乎把主流含四種脂質成分的4-component LNP專利，都完全覆蓋了，因此，他們和ReCode Therapeutics等公司，從創新的「5-component LNP」下手，在LNP中加入第五種脂質，以繞過專利的重重限制。
Lee表示，他們透過與英屬哥倫比亞大學(UBC)合作所建構的5-component LNP，可提升基因傳輸的效率，並能解決目前LNP容易發生的胞內體逃脫(endosomal escape)問題。NanoStar的產品NS101-LNP，已在動物實驗中顯示可提升所包覆的mRNA在體內的吸收率。
(報導/巫芝岳、吳培安)
