美國時間2日，開發罕見疾病藥物的Longboard Pharmaceuticals宣布，其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin，在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據，患者運動性癲癇發作減少了53.3%，該公司當日股價因此飆升316%，創下歷史新高。同日，Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。

該試驗名為PACIFIC，共納入52名年齡介於12~65歲、患有不同癲癇疾病的患者，包括雷葛氏症候群(Lennox-Gastaut syndrome, LGS)和卓飛症候群(Dravet syndrome, DS)等罕見的頑固型癲癇疾病。患者會經歷15天的最適劑量滴定過程，再持續60天的劑量維持期治療。

結果顯示，用藥組患者的癲癇發作減少了53.3%，遠高於安慰劑組的20.8%，達到試驗主要終點。按疾病分類下，卓飛症候群相關癲癇發作平均減少了72.1%，雷葛氏症候群平均減少48.1%，其他DEE癲癇發作平均減少61.2%。

在安全性方面，約有81% (35名)患者發生治療引起的不良事件(TEAE)，包括嗜睡、食慾下降、便秘、腹瀉等，其中65%被認為與藥物相關，並有9名患者因此停藥；相較之下，安慰劑組有8例TEAE，其中3例被認為與藥物相關，無人因副作用而停藥。

Longboard醫療長Randall Kay表示，多數副作用發生在治療初期，患者15天劑量滴定期後基本上就會消失；他也表示，患者在滴定期使用到其可耐受的劑量後，進入維持期時，就能持續耐受該劑量。

Bexicaserin為口服的5-HT2受體超活化劑(superagonist)，可與血清素結合，發揮調節情緒、食慾和運動行為的作用，該藥Bexicaserin也會調節另一種神經傳導物質GABA，進而減少癲癇發作的關鍵特徵——中樞神經過度興奮。

Longboard表示，他們先前曾針對使用現有癲癇藥物(包括UCB的Fintepla和Jazz Pharmaceuticals的Epidiolex)治療患者的神經科醫生和癲癇科醫生、護理人員，或是DEE病童的父母，進行市場研究。約74%的受訪醫生表示，如果bexicaserin減少40%的癲癇發作，他們會更偏好此藥，顯然本次試驗的數據已優於這項調查結果。

Longboard執行長Kevin Lind也表示，這項研究目前在兒科族群仍有所缺乏，試驗中最年輕的患者為12歲、平均年齡為23歲，但值得注意的是該藥對高齡患者似乎有效，這些患者曾接受過多種其他治療而癲癇仍發作，且發作後的其他醫療負擔更高。

參考資料：https://www.biospace.com/article/longboard-stock-skyrockets-on-promising-epilepsy-data-launches-150m-public-offering/

(編譯/巫芝岳)