近(19)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，嬌生(J&J)開發的Balversa (erdafitinib)用於膀胱癌治療獲得完全批准，該藥在2019年以加速批准資格，成為美國核准的首款FGFR激酶抑制劑，本次完成臨床三期試驗後，比原先計劃提前六週取得完全批准。

Balversa獲批用於具有FGFR3基因突變的局部晚期或轉移性尿路上皮癌(urothelial carcinoma)，患者需接受過至少一線全身性治療，並在治療期間或治療後疾病出現惡化。

這項批准是基於一項臨床三期試驗THOR結果，該試驗顯示，Balversa對於FGFR3突變尿路上皮癌患者中，先前曾接受過PD-1/PD-L1抑制劑者，用藥效果最佳。

THOR試驗顯示，接受Balversa治療的患者中位整體存活期(OS)為12.1個月，而作為對照組的化療組患者中位整體存活期為7.8個月(p=0.005)；在無惡化存活期(FPS)部分，兩組的中位PFS分別為5.6個月和2.7個月(p=0.0002)。

安全性方面，接受Balversa治療的患者中，最常見的副作用是血中磷酸鹽增加、指甲疾病、腹瀉、口腔炎、口乾、味覺障礙、疲勞、皮膚乾燥、便秘、食慾下降、脫髮、乾眼症等。

FDA在2019年時給予Balversa加速批准，即在該藥未完成完整三期試驗前，基於其潛力而優先批准，隨後再視其試驗結果決定是否給予完全批准。

當時，Balversa取得加速批准的適應症，為用於具FGFR2/3突變的局部晚期或轉移性尿路上皮癌成人患者，且患者需接受過至少一線含鉑化療、在化療期間或之後出現惡化。

本次正式批准中，FDA除了將適應症調整為只有FGFR3突變患者可使用外，並提出「不建議符合該資格，但尚未嘗試PD-1/PD-L1抑制劑的患者使用」。

尿路上皮癌是最常見的膀胱癌類型，佔所有膀胱癌病例的80~90％；根據嬌生創新醫學(Johnson & Johnson Innovative Medicine，前楊森(Janssen)，即嬌生旗下製藥部門)的統計數據，約有20%轉移性尿路上皮癌患者帶有FGFR3突變。

參考資料：https://endpts.com/jj-wins-full-approval-for-bladder-cancer-drug/

(編譯/巫芝岳)