《丹麥、美國》蛋白質降解夯！諾和諾德斥14.6億美元攜Neomorph加入分子膠領域
 
美國時間26日，諾和諾德(Novo Nordisk)宣布加入分子膠(molecular glues)領域，並與不可成藥靶點創新藥開發公司Neomorph達成14.6億美元協議，諾和諾德將借助Neomorph的分子膠平台，針對嚴重慢性疾病開發多個分子膠降解劑(degraders)。
 
《歐洲、美國》嬌生、南京傳奇CAR-T 獲EMA委員會支持作為前線治療
 
美國時間23日，歐洲藥品局(EMA)的人用藥品委員會表示，支持嬌生(Johnson & Johnson)與南京傳奇生物(Legend Biotech)所開發的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法Carvykti的適應症擴展批准，在復發或難治型多發性骨髓瘤的治療上，從至少須接受過3種療法的患者，擴大到至少接受過1種療法的患者。此建議已經提交給歐盟委員會，預計在60天內完成行銷授權。
 
《美國》百靈佳殷格翰減重候選藥 二期試驗展改善MASH潛力
 
美國時間26日，百靈佳殷格翰(Boehringer Ingelheim)公布旗下的減重候選藥物升糖素/GLP-1受體雙重拮抗劑survodutide的臨床二期試驗數據，顯示其能夠顯著改善代謝功能障礙相關的脂肪性肝炎(MASH)患者。百靈佳殷格翰表示，預計在未來幾個月內公布中期試驗的完整結果與分析。
 
根據目前公開的資料，在第48週時，接受survodutide治療的患者中，有83%的比例在主要試驗終點上，顯著改善了MASH、且纖維化階段並未出現惡化，而安慰劑對照組僅有18.2%患者，達成顯著差異。此外，survodutide也達到次要終點，包括減少肝纖維化及降低肝臟脂肪含量。
 
《美國》BeiGene自研BTK抑制劑晉級明星藥、終止Shoreline細胞療法合作
 
昨(26)日，跨國藥廠百濟神州(BeiGene)公布2023年第四季度及全年財務業績暨業務進展，全年總收入成長了74%，且在血液學領域表現亮眼，其自主研發的BTK抑制劑產品Brukinsa，更創下全球年銷售額13億美元、成為暢銷明星藥(blockbuster)；不過，報告中也透露，BeiGene與其細胞治療研發夥伴Shoreline Biosciences，雙方已在今年第一季終止合作關係。
 
《美國》BioMarin A型血友病基因療法歐美獲批 銷售卻遠低預期！
 
雖然BioMarin Pharmaceutical的Roctavian在去(2023)年6月獲批、成為美國首款一次性治療A型血友病的基因療法，也為全球基因療法領域立下里程碑，但其在22日最新公布的財報卻顯示，該療法的2023年全年銷售額為350萬美元，遠低於其去年8月預估的5千萬到1.5億美元，成為基因療法銷售挑戰的另一案例。
 
《美國》《Nature》首項胚胎神經管類器官問世！ 完整模擬大腦、脊髓早期發育
 
近(26)日，密西根大學(University of Michigan)的研究團隊，開發出全球首項胚胎神經管(neural tube)類器官模型，首次能完整模仿中樞神經系統發育早期的過程，將有助於許多神經疾病、療法研究。該論文發表於頂尖期刊《Nature》。