美國6月4日，安成生技研發的遺傳型表皮分解性水皰症 (EB)、國內俗稱「泡泡龍」治療新藥AC-203，目前正同步在美國、台灣、澳洲、歐盟等國家進行多國多中心2/3期樞紐性臨床試驗，預計2025完成。由於成為全球首個中、重度EB治療新藥指日可待，在本次北美生技展one-on-one二天內，已獲多家藥廠邀請深入洽商共同開發或授權可能。

本身曾是小兒專科主治醫師的現任安成生技總經理蔡承恩，他說明，EB（Epidermolysis bullosa）是個罕見且極為嚴重的疾病，全球病患目前約有14萬人，其特徵是皮膚與黏膜極為脆弱，輕微的外力作用就會造成相當疼痛的傷口及水皰。

EB又大致分成三大類亞型：單純型(Epidermolysis Bullosa Simplex, EBS)、接合型(Junctional Epidermolysis Bullosa, JEB)及營養失養型(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB)。其中，屬於中、重度的JEB和DEB患者多帶有KRT5、KRT14遺傳突變基因，會有顯著的發病率、甚至死亡。

儘管去年底，美國FDA通過一款針對DEB亞型的基因治療藥物，但治療金額動輒百萬美金以上。迄今，可以說EB仍沒有有效的可近性藥物可供治療。

安成生技AC-203藥物有效成分為Diacerein，含有Diacerein的小分子口服藥，自90年代起，已在歐洲與亞洲20多個國家，被核准用於治療骨關節炎。但由於Diacerein 藥物並未在北美市場進行臨床試驗並申請藥證，未來一旦順利上市，在北美市場將被視為創新藥（First -in-class） 。

蔡承恩表示，安成生技從2008年起就開始研究Diacerein，該藥物具有能抑制細胞內發炎物質形成，進而降低後續一連串發炎反應的機制。安成生技採取Drug Reposition（藥物重新定位）開發策略，研發團隊透過新劑型設計將口服改良為病患更方便使用、保濕度更良好的外用乳膏。AC-203藥物也取得US FDA、TFDA孤兒藥認定，以及US FDA 罕見兒科疾病用藥認定。

事實上，AC-203曾於2016年授權予美國專長開發孤兒藥的生技公司Castle Creek Pharmaceuticals（CCP），並由CCP主導完成EBS亞型全球二期試驗，初步驗證AC-203對EB病友有防止水皰生成和幫助水皰癒合的潛在效果。只不過，CCP後來轉往基因治療領域發展，AC-203最後於2020年依照雙方合約返回了安成生技。

後來從醫師轉往業界，歷練過在太景和浩鼎專責新藥臨床試驗，蔡承恩表示，經過安成團隊重新檢定分析後，現在將AC-203臨床設計改由適應經基因鑑別後的中重度JEB和DEB患者族群，並因此順利重啟進行80人的2/3期臨床性試驗，目前已在美國、台灣、澳洲、歐盟等國家進行多國多中心進行收案，預計2025年完成臨床試驗。